Мултипли миелом (MM)-01

Добро закрепнување на пациент со мултипен миелом во домашни услови со CAR-T терапија и покрај недостатокот на експресија на BCMA

Пациентка со дијагностициран мултипен миелом од типот IgD-λ во стадиум IIIA во 2018 година примила третман од прва линија, главно со бортезомиб. По 3 циклуси, таа постигнала целосна ремисија (CR). Во октомври 2018 година, таа била подложена на автологна трансплантација на хематопоетски матични клетки како консолидациска терапија, проследена со терапија на одржување со леналидомид. Во април 2020 година, болеста се релапсирала и таа била подложена на 7 циклуси на третман од втора линија, што покажало слаба ефикасност. Од декември 2020 до април 2021 година, таа примила хемотерапија главно со даратумумаб, но биопсијата на коскената срцевина сè уште покажала 21,763% малигни моноклонални плазма клетки, со лесен ланец λ слободен во серумот од 1470 mg/L и лесен ланец λ слободен во урината од 5330 mg/L. До тогаш, таа ги исцрпила главните стандардни и нови третмани достапни во земјата, вклучително и трансплантација на автологни матични клетки, при што влегувањето во CAR-T клиничко испитување е најдобрата преостаната опција.

Упатена од локалните лекари, таа се јавила во болницата Лудаопеи на 10 мај 2021 година, со надеж дека ќе се запише во нивното клиничко испитување за терапија со BCMA CAR-T кај мултипен миелом (MM). По приемот, таа била во ослабена состојба со генерализирана болка и повторливи трески. Сеопфатните прегледи потврдиле „мултиплен миелом, λ лесен ланец тип, ISS стадиум III, R-ISS стадиум III, mSMART група со висок ризик“.

ПЕТ-КТ скенирањето покажа зголемена метаболичка активност во густината на меките ткива во шуплините на коскената срцевина на билатералните фемури и тибии, што укажува на зафатеност на туморот. Биопсијата на коскената срцевина покажа 60,13% малигни моноклонални плазма клетки без експресија на BCMA.

Нашиот CGT центар ја информираше пациентката и нејзиното семејство за ефикасноста на тековните третмани за BCMA-негативен мултипен миелом, кој иако потенцијално ефикасен според некоја литература, нема дефинитивни податоци. По внимателно разгледување, пациентката и нејзиното семејство одлучија да продолжат со планот за лекување.

По претходна подготовка со FC режим, BCMA CAR-T клетките беа инфузирани на 1 јуни 2021 година, во болницата Лудаопеи. Пациентот развил треска по инфузијата, која постепено била контролирана со агресивен антиинфективен и симптоматски супортивен третман. Четиринаесет дена по инфузијата, биопсијата на коскената срцевина не покажала преостанати малигни моноклонални плазма клетки. Триесет и еден ден по инфузијата, биопсијата на коскената срцевина останала негативна. Серумската имунофиксација била негативна, слободниот лесен ланец на серумот λ бил во рамките на нормалниот опсег, а серумскиот М протеин бил негативен, што укажува на целосна ремисија на болеста.

Моментално, повеќе од 8 месеци по примањето на инфузија со BCMA CAR-T клетки, пациентот останува во целосна ремисија со добро закрепнување и високо задоволство од исходот од третманот.