Multipli mielom (MM)-01

Dobro okrevanje domačega bolnika z multiplim mielomom s terapijo CAR-T kljub pomanjkanju izražanja BCMA

Bolnica, pri kateri je bil leta 2018 diagnosticiran multipli mielom tipa IgD-λ stadija IIIA, je prejemala zdravljenje prve izbire, predvsem z bortezomibom. Po treh ciklih je dosegla popolno remisijo (CR). Oktobra 2018 je kot konsolidacijsko terapijo opravila avtologno presaditev hematopoetskih matičnih celic, ki ji je sledilo vzdrževalno zdravljenje z lenalidomidom. Aprila 2020 se je bolezen ponovila in je opravila 7 ciklov zdravljenja druge izbire, ki so bili učinkoviti. Od decembra 2020 do aprila 2021 je prejemala kemoterapijo, predvsem z daratumumabom, vendar je biopsija kostnega mozga še vedno pokazala 21,763 % malignih monoklonskih plazemskih celic, s prosto lahko verigo λ v serumu pri 1470 mg/L in prosto lahko verigo λ v urinu pri 5330 mg/L. Do takrat je izčrpala glavna standardna in nova zdravljenja, ki so bila na voljo v državi, vključno z avtologno presaditvijo matičnih celic, pri čemer je bila vključitev v klinično preskušanje CAR-T najboljša preostala možnost.

Po napotitvi lokalnih zdravnikov se je 10. maja 2021 zglasila v bolnišnici Ludaopei z upanjem, da se bo vključila v njihovo klinično preskušanje terapije BCMA CAR-T pri multipli mielomi (MM). Ob sprejemu je bila v oslabljenem stanju z generaliziranimi bolečinami in ponavljajočimi se vročinami. Celoviti pregledi so potrdili "multipli mielom, tip lahke verige λ, stadij ISS ​​III, stadij R-ISS III, skupina z visokim tveganjem mSMART".

PET-CT preiskava je pokazala povečano presnovno aktivnost v gostoti mehkih tkiv v votlinah kostnega mozga bilateralnih stegnenic in golenic, kar kaže na prizadetost tumorja. Biopsija kostnega mozga je pokazala 60,13 % malignih monoklonskih plazemskih celic brez izražanja BCMA.

Naš center za CGT je pacientko in njeno družino obvestil o učinkovitosti trenutnih zdravljenj BCMA-negativnega multipli mieloma, ki so sicer po nekaterih podatkih iz literature potencialno učinkovita, vendar o njih ni dokončnih podatkov. Po skrbnem premisleku so se pacientka in njena družina odločili za nadaljevanje načrta zdravljenja.

Po predkondicioniranju z režimom FC so bile 1. junija 2021 v bolnišnici Ludaopei infundirane celice BCMA CAR-T. Bolnik je po infuziji razvil vročino, ki so jo postopoma obvladovali z agresivnim protiinfektivnim in simptomatskim podpornim zdravljenjem. Štirinajst dni po infuziji biopsija kostnega mozga ni pokazala preostalih malignih monoklonskih plazemskih celic. Enaintrideset dni po infuziji je biopsija kostnega mozga ostala negativna. Serumska imunofiksacija je bila negativna, serumska prosta lahka veriga λ je bila v normalnem območju, serumski protein M pa negativen, kar kaže na popolno remisijo bolezni.

Trenutno, več kot 8 mesecev po prejemu infuzije celic BCMA CAR-T, bolnik ostaja v popolni remisiji z dobrim okrevanjem in visokim zadovoljstvom z izidom zdravljenja.