Multipli mielom (MM)-02

Italijanski pacient poišče zdravljenje in je ozdravljen multiplega mieloma s terapijo CAR-T

Cinty, 66-letna ženska, je bila oktobra 2018 v Italiji diagnosticirana multipla mieloma lahke verige lambda, ISS stadija I. Po štirih ciklih kemoterapije v režimu VTD je razvila zlom v lateralni tretjini ključnice in periferno nevropatijo. V iskanju učinkovitejšega zdravljenja je maja 2019 in novembra 2019 prestala dve avtologni presaditvi matičnih celic, pri čemer je dosegla popolno remisijo, nato pa je vzdrževala zdravljenje s peroralnim lenalidomidom.

Vendar pa je avgusta 2020 kontrolni PET/CT pregled razkril novo uničenje kosti in hitro povečanje prostih lahkih verig v serumu. Biopsija kostnega mozga je pokazala napredovanje bolezni, FISH testiranje pa je pokazalo novo citogenetsko nepravilnost: t(11;14). Po 4 ciklih kemoterapije po režimu DVD, ki so se začeli septembra 2020, je bila njena bolezen nenadzorovana in je še naprej napredovala. Kljub prehodu na 3 cikle režima PCd so bolečine v kosteh vztrajale, obojestranski edem spodnjih okončin pa se je poslabšal. Potem ko je izčrpala številna mednarodno priznana učinkovita zdravljenja in opravila dve avtologni presaditvi matičnih celic, je razvila odpornost na več zdravil.

Ko je prek spletnih informacij izvedela za pomembno učinkovitost kliničnega preskušanja CAR-T v našem centru CGT, je zaprosila za vizum in marca 2021 prispela na Kitajsko. Po mesecu dni karantene je bila 22. aprila 2021 sprejeta v naš center CGT. Po vrsti pregledov in ocen bolezni je maja istega leta po predkondicioniranju s kemoterapijo FC prejela infuzijo celic BCMA CAR-T. Po infuziji so bili njeni vitalni znaki stabilni in ni imela nobenih pomembnih stranskih učinkov, razen blage vročine. Njen dvostranski edem spodnjih okončin se je postopoma umiril in z veseljem je opazila, da se ji splošno zdravje izboljšuje.

En mesec po infuziji CAR-T so Cintyjini rezultati testov pokazali: 24-urno kvantifikacijo beljakovin v urinu pri odmerku 50 mg/dan, ki se je znatno zmanjšala glede na raven ob sprejemu; proste lahke verige v serumu: FLC-κ pri 4,58 mg/L in FLC-λ pri 0,61 mg/L; ocena kostnega mozga pa ni pokazala pomembnih plazemskih celic. Klinično so ocenili, da je v popolni remisiji (CR).

Trenutno, osem mesecev po vrnitvi v Italijo, so Cintyjine bolečine v hrbtu in obojestranski edem spodnjih okončin popolnoma izginili in je v dobrem zdravstvenem stanju. Cinty je iz tisoče kilometrov daleč izrazila iskreno hvaležnost našemu centru CGT.

Ta dva klinična primera iz medicinske skupine BIOOCUS dokazujeta, da lahko tudi bolniki z nizko ali brez izražanja BCMA pri multipli mielomi dosežejo dobro učinkovitost s terapijo s celicami BCMA CAR-T. To predstavlja preboj v zdravljenju multiplega mieloma s CAR-T in prinaša novo upanje bolnikom z napredovalimi plazemskoceličnimi boleznimi in multiplim mielomom.