Multippelt myelom (MM)-02

Italiensk pasient søker behandling og blir kurert for multippelt myelom med CAR-T-terapi

Cinty, en 66 år gammel kvinne, ble diagnostisert med lambda lettkjedet myelomatose, ISS stadium I, i Italia i oktober 2018. Etter å ha mottatt fire sykluser med VTD-behandling, utviklet hun et brudd i den laterale tredjedelen av kragebenet og perifer nevropati. I søken etter mer effektiv behandling gjennomgikk hun to autologe stamcelletransplantasjoner i mai 2019 og november 2019, oppnådde fullstendig remisjon, og ble opprettholdt på oral lenalidomid.

I august 2020 avdekket imidlertid en oppfølgings-PET/CT-skanning ny beinødeleggelse og en rask økning i serumfrie lette kjeder. Benmargsbiopsi indikerte sykdomsprogresjon, og FISH-testing viste en ny cytogenetisk abnormalitet: t(11;14). Etter 4 sykluser med DVD-kjemoterapiregime som startet i september 2020, var sykdommen hennes ukontrollert og utviklet seg ytterligere. Til tross for bytte til 3 sykluser av PCd-regimet, vedvarte beinsmertene hennes og bilateral ødem i underekstremitetene forverret seg. Etter å ha uttømt mange internasjonalt anerkjente effektive behandlinger og gjennomgått to autologe stamcelletransplantasjoner, utviklet hun resistens mot flere legemidler.

Da hun fikk vite om den betydelige effekten av den kliniske CAR-T-studien ved vårt CGT-senter via nettinformasjon, søkte hun om visum og ankom Kina i mars 2021. Etter en måneds karantene ble hun innlagt på vårt CGT-senter 22. april 2021. Etter en rekke undersøkelser og sykdomsvurderinger fikk hun en infusjon med BCMA CAR-T-celler etter FC-kjemoterapiforkondisjonering i mai samme år. Etter infusjonen var vitale tegn stabile, og hun opplevde ingen signifikante bivirkninger bortsett fra lavgradig feber. Hennes bilaterale ødem i underekstremitetene avtok gradvis, og hun var glad for å se at hennes generelle helse ble bedre.

En måned etter CAR-T-infusjon viste Cintys testresultater: 24-timers urinproteinkvantifisering ved 50 mg/dag, signifikant redusert fra innleggelsesnivåer; serumfrie lette kjeder: FLC-κ ved 4,58 mg/L og FLC-λ ved 0,61 mg/L; og benmargsundersøkelse viste ingen signifikante plasmaceller. Hun ble klinisk vurdert til å være i fullstendig remisjon (CR).

Nå, åtte måneder etter at hun kom tilbake til Italia, har Cintys ryggsmerter og ødem i underekstremitetene forsvunnet helt, og hun er i god form. Fra tusenvis av kilometer unna uttrykte Cinty sin oppriktige takknemlighet til vårt CGT-senter.

Disse to kliniske tilfellene fra BIOOCUS Medical Group viser at selv pasienter med lav eller ingen BCMA-ekspresjon ved myelomatose kan oppnå god effekt med BCMA CAR-T-celleterapi. Dette representerer et gjennombrudd i CAR-T-behandling for myelomatose, og gir nytt håp til pasienter med avanserte plasmacellesykdommer og myelomatose.