Multippeli myelooma (MM)-02

Italialainen potilas hakeutuu hoitoon ja paranee multippeli myeloomasta CAR-T-hoidolla

66-vuotiaalla naisella Cintyllä diagnosoitiin Italiassa lokakuussa 2018 lambda-kevytketjumultippeli myelooma, ISS-vaihe I. Saatuaan neljä VTD-kemoterapiasykliä hänelle kehittyi solisluun lateraaliseen kolmannekseen murtuma ja perifeerinen neuropatia. Tehokkaampaa hoitoa etsiessään hänelle tehtiin kaksi autologista kantasolusiirtoa toukokuussa 2019 ja marraskuussa 2019, jolloin hän saavutti täydellisen remission ja jatkoi suun kautta otettavalla lenalidomidilla.

Elokuussa 2020 tehdyssä PET/TT-seurantatutkimuksessa kuitenkin havaittiin uutta luutuhoa ja seerumin vapaiden kevyiden ketjujen nopeaa lisääntymistä. Luuydinbiopsia osoitti taudin etenemistä, ja FISH-testi osoitti uuden sytogeneettisen poikkeavuuden: t(11;14). Syyskuussa 2020 alkaneiden neljän DVD-kemoterapiajakson jälkeen hänen sairautensa oli hallitsematon ja eteni edelleen. Vaikka hän siirtyi kolmeen PCd-kemoterapiajaksoon, hänen luukipunsa jatkui ja molemminpuolinen alaraajojen turvotus paheni. Käytettyään loppuun useita kansainvälisesti tunnustettuja tehokkaita hoitoja ja tehtyään kaksi autologista kantasolusiirtoa hän kehitti resistenssin useille lääkkeille.

Saatuaan tietää CGT-keskuksessamme tehdyn CAR-T-kliinisen tutkimuksen merkittävästä tehokkuudesta verkkotiedon kautta hän haki viisumia ja saapui Kiinaan maaliskuussa 2021. Kuukauden karanteenin jälkeen hänet otettiin CGT-keskukseemme 22. huhtikuuta 2021. Useiden tutkimusten ja taudinarviointien jälkeen hän sai BCMA CAR-T -soluinfuusion FC-kemoterapiaesihoidon jälkeen saman vuoden toukokuussa. Infuusion jälkeen hänen elintoimintonsa olivat vakaat, eikä hän kokenut merkittäviä sivuvaikutuksia lukuun ottamatta lievää kuumetta. Hänen alaraajojen turvotus väheni vähitellen, ja hän oli tyytyväinen huomatessaan yleisen terveytensä paranevan.

Kuukausi CAR-T-infuusion jälkeen Cintyn testitulokset osoittivat: 24 tunnin virtsan proteiinin kvantifiointi annoksella 50 mg/vrk oli merkittävästi laskenut vastaanottoaikana olleesta tasosta; seerumin vapaat kevyet ketjut: FLC-κ 4,58 mg/l ja FLC-λ 0,61 mg/l; ja luuytimen tutkimuksessa ei havaittu merkittäviä plasmasoluja. Hänen arvioitiin kliinisesti olevan täydellisessä remissiossa (CR).

Tällä hetkellä, kahdeksan kuukautta Italiaan paluun jälkeen, Cintyn selkäkipu ja alaraajojen turvotus ovat kokonaan kadonneet, ja hän on hyvässä kunnossa. Tuhansien kilometrien päästä Cinty ilmaisi vilpittömän kiitollisuutensa CGT-keskuksellemme.

Nämä kaksi BIOOCUS Medical Groupin kliinistä tapausta osoittavat, että jopa potilaat, joilla on alhainen tai ei lainkaan BCMA:n ilmentymistä multippelissa myeloomassa, voivat saavuttaa hyvän tehon BCMA CAR-T -soluterapialla. Tämä on läpimurto multippeli myelooman CAR-T-hoidossa ja tuo uutta toivoa potilaille, joilla on pitkälle edennyt plasmasolusairaus ja multippeli myelooma.