Szpiczak mnogi (MM)-02

Włoski pacjent szuka leczenia i zostaje wyleczony ze szpiczaka mnogiego dzięki terapii CAR-T

U Cinty, 66-letniej kobiety, w październiku 2018 roku we Włoszech zdiagnozowano szpiczaka mnogiego łańcuchów lekkich lambda w stadium I według ISS. Po 4 cyklach chemioterapii według schematu VTD doszło u niej do złamania w bocznej jednej trzeciej obojczyka i neuropatii obwodowej. Poszukując skuteczniejszego leczenia, przeszła dwa autologiczne przeszczepy komórek macierzystych w maju i listopadzie 2019 roku, uzyskując całkowitą remisję, a następnie otrzymywała doustnie lenalidomid.

Jednak w sierpniu 2020 roku kontrolne badanie PET/TK ujawniło nowe uszkodzenia kości i gwałtowny wzrost stężenia wolnych łańcuchów lekkich w surowicy. Biopsja szpiku kostnego wykazała progresję choroby, a badanie FISH wykazało nową nieprawidłowość cytogenetyczną: t(11;14). Po 4 cyklach chemioterapii według schematu DVD, rozpoczętej we wrześniu 2020 roku, choroba nie była kontrolowana i postępowała. Pomimo przejścia na 3 cykle schematu PCd, ból kości utrzymywał się, a obustronny obrzęk kończyn dolnych nasilił się. Po wyczerpaniu wielu uznanych na świecie skutecznych metod leczenia i dwóch autologicznych przeszczepach komórek macierzystych, u pacjentki rozwinęła się oporność na wiele leków.

Dowiedziawszy się o znaczącej skuteczności badania klinicznego CAR-T w naszym ośrodku CGT za pośrednictwem informacji online, złożyła wniosek o wizę i przybyła do Chin w marcu 2021 roku. Po miesięcznej kwarantannie została przyjęta do naszego ośrodka CGT 22 kwietnia 2021 roku. Po serii badań i oceny stanu zdrowia, w maju tego samego roku otrzymała infuzję komórek BCMA CAR-T po prekondycjonowaniu chemioterapią FC. Po infuzji jej parametry życiowe były stabilne, a poza niewielką gorączką nie wystąpiły żadne istotne skutki uboczne. Obrzęk obu kończyn dolnych stopniowo ustępował, a pacjentka z zadowoleniem zauważyła poprawę ogólnego stanu zdrowia.

Miesiąc po infuzji CAR-T wyniki badań Cinty wykazały: 24-godzinne oznaczenie ilości białka w moczu przy dawce 50 mg/dobę, znacząco niższe niż przy przyjęciu; stężenie wolnych łańcuchów lekkich w surowicy: FLC-κ 4,58 mg/l i FLC-λ 0,61 mg/l; a badanie szpiku kostnego nie wykazało znaczącej liczby komórek plazmatycznych. Pacjentka została klinicznie uznana za w stanie całkowitej remisji (CR).

Obecnie, osiem miesięcy po powrocie do Włoch, ból pleców i obustronny obrzęk kończyn dolnych Cinty całkowicie ustąpiły, a ona sama cieszy się dobrym zdrowiem. Z odległości tysięcy kilometrów Cinty wyraziła szczerą wdzięczność naszemu ośrodkowi CGT.

Te dwa przypadki kliniczne z BIOOCUS Medical Group pokazują, że nawet pacjenci z niską lub zerową ekspresją BCMA w szpiczaku mnogim mogą osiągnąć dobrą skuteczność terapii komórkami CAR-T z BCMA. Stanowi to przełom w leczeniu szpiczaka mnogiego za pomocą CAR-T, dając nową nadzieję pacjentom z zaawansowanymi zaburzeniami komórek plazmatycznych i szpiczakiem mnogim.