Đa u tủy (MM)-02

Bệnh nhân người Ý tìm kiếm phương pháp điều trị và được chữa khỏi bệnh đa u tủy nhờ liệu pháp CAR-T.

Cinty, một phụ nữ 66 tuổi, được chẩn đoán mắc bệnh đa u tủy chuỗi nhẹ lambda, giai đoạn ISS I, tại Ý vào tháng 10 năm 2018. Sau khi trải qua 4 chu kỳ hóa trị liệu theo phác đồ VTD, bà bị gãy xương đòn ở phần ba ngoài và bệnh lý thần kinh ngoại biên. Để tìm kiếm phương pháp điều trị hiệu quả hơn, bà đã trải qua hai lần ghép tế bào gốc tự thân vào tháng 5 năm 2019 và tháng 11 năm 2019, đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn và được duy trì điều trị bằng lenalidomide đường uống.

Tuy nhiên, vào tháng 8 năm 2020, kết quả chụp PET/CT kiểm tra lại cho thấy sự phá hủy xương mới và sự gia tăng nhanh chóng nồng độ chuỗi nhẹ tự do trong huyết thanh. Sinh thiết tủy xương cho thấy bệnh tiến triển, và xét nghiệm FISH cho thấy một bất thường nhiễm sắc thể mới: t(11;14). Sau 4 chu kỳ hóa trị liệu theo phác đồ DVD bắt đầu từ tháng 9 năm 2020, bệnh của cô vẫn không được kiểm soát và tiến triển nặng hơn. Mặc dù đã chuyển sang 3 chu kỳ theo phác đồ PCd, cơn đau xương của cô vẫn dai dẳng và phù nề hai chân trở nên trầm trọng hơn. Sau khi đã thử nhiều phương pháp điều trị hiệu quả được quốc tế công nhận và trải qua hai lần ghép tế bào gốc tự thân, cô đã kháng nhiều loại thuốc.

Sau khi biết được hiệu quả đáng kể của thử nghiệm lâm sàng CAR-T tại trung tâm CGT của chúng tôi thông qua thông tin trực tuyến, cô ấy đã xin visa và đến Trung Quốc vào tháng 3 năm 2021. Sau một tháng cách ly, cô ấy được nhập viện tại trung tâm CGT của chúng tôi vào ngày 22 tháng 4 năm 2021. Sau một loạt các xét nghiệm và đánh giá bệnh, cô ấy đã được truyền tế bào BCMA CAR-T sau khi được điều trị tiền xử lý bằng hóa trị FC vào tháng 5 cùng năm. Sau khi truyền tế bào, các chỉ số sinh tồn của cô ấy ổn định và cô ấy không gặp tác dụng phụ đáng kể nào ngoại trừ sốt nhẹ. Tình trạng phù nề hai chân của cô ấy giảm dần và cô ấy rất vui mừng khi nhận thấy sức khỏe tổng thể của mình được cải thiện.

Một tháng sau khi truyền CAR-T, kết quả xét nghiệm của Cinty cho thấy: định lượng protein niệu 24 giờ ở mức 50 mg/ngày, giảm đáng kể so với mức lúc nhập viện; chuỗi nhẹ tự do trong huyết thanh: FLC-κ ở mức 4,58 mg/L và FLC-λ ở mức 0,61 mg/L; và đánh giá tủy xương cho thấy không có tế bào plasma đáng kể. Cô được đánh giá lâm sàng là đã đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn (CR).

Hiện tại, tám tháng sau khi trở về Ý, chứng đau lưng và phù nề hai chân của Cinty đã hoàn toàn biến mất, và sức khỏe của cô ấy rất tốt. Từ khoảng cách hàng nghìn dặm, Cinty đã bày tỏ lòng biết ơn chân thành đến trung tâm CGT của chúng tôi.

Hai trường hợp lâm sàng này từ BIOOCUS Medical Group chứng minh rằng ngay cả những bệnh nhân có biểu hiện BCMA thấp hoặc không có biểu hiện BCMA trong bệnh đa u tủy cũng có thể đạt được hiệu quả tốt với liệu pháp tế bào CAR-T BCMA. Điều này thể hiện một bước đột phá trong điều trị CAR-T cho bệnh đa u tủy, mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc các rối loạn tế bào plasma giai đoạn cuối và bệnh đa u tủy.