Mnohopočetný myelóm (MM)-02

Taliansky pacient vyhľadal liečbu a vyliečil sa z mnohopočetného myelómu pomocou CAR-T terapie

Cinty, 66-ročnej žene, bola v októbri 2018 v Taliansku diagnostikovaná mnohopočetná myelómová choroba s ľahkým reťazcom lambda, štádium ISS I. Po 4 cykloch chemoterapie podľa režimu VTD si vyvinula zlomeninu v laterálnej tretine kľúčnej kosti a periférnu neuropatiu. V snahe o účinnejšiu liečbu podstúpila v máji 2019 a novembri 2019 dve autológne transplantácie kmeňových buniek, pričom dosiahla úplnú remisiu a bola udržiavaná na perorálnom lenalidomide.

V auguste 2020 však následné PET/CT vyšetrenie odhalilo novú deštrukciu kostí a rýchly nárast voľných ľahkých reťazcov v sére. Biopsia kostnej drene preukázala progresiu ochorenia a FISH testovanie preukázalo novú cytogenetickú abnormalitu: t(11;14). Po 4 cykloch chemoterapie v režime DVD, ktoré sa začali v septembri 2020, bolo jej ochorenie nekontrolované a ďalej progredovalo. Napriek prechodu na 3 cykly režimu PCd bolesť kostí pretrvávala a bilaterálny opuch dolných končatín sa zhoršoval. Po vyčerpaní mnohých medzinárodne uznávaných účinných liečebných postupov a po dvoch autológnych transplantáciách kmeňových buniek si vyvinula rezistenciu na viacero liekov.

Keď sa prostredníctvom online informácií dozvedela o významnej účinnosti klinického skúšania CAR-T v našom centre CGT, požiadala o vízum a v marci 2021 pricestovala do Číny. Po mesačnej karanténe bola 22. apríla 2021 prijatá do nášho centra CGT. Po sérii vyšetrení a posúdení ochorenia dostala v máji toho istého roku po prekondicionácii chemoterapiou FC infúziu buniek BCMA CAR-T. Po infúzii boli jej vitálne funkcie stabilné a okrem miernej horúčky sa u nej nevyskytli žiadne významné vedľajšie účinky. Jej bilaterálny opuch dolných končatín postupne ustúpil a s potešením si všimla, že sa jej celkový zdravotný stav zlepšuje.

Jeden mesiac po infúzii CAR-T výsledky Cintyných testov ukázali: 24-hodinovú kvantifikáciu bielkovín v moči pri dávke 50 mg/deň, významne zníženú oproti hladinám pri prijatí; voľné ľahké reťazce v sére: FLC-κ pri 4,58 mg/l a FLC-λ pri 0,61 mg/l; a vyšetrenie kostnej drene nepreukázalo žiadne významné plazmatické bunky. Klinicky bola hodnotená ako pacientka v úplnej remisii (CR).

V súčasnosti, osem mesiacov po návrate do Talianska, Cinty úplne zmizli bolesti chrbta a obojstranné opuchy dolných končatín a je v dobrom zdravotnom stave. Cinty z tisícok kilometrov vyjadrila úprimnú vďaku nášmu centru CGT.

Tieto dva klinické prípady od spoločnosti BIOOCUS Medical Group ukazujú, že aj pacienti s nízkou alebo žiadnou expresiou BCMA pri mnohopočetnom myelóme môžu dosiahnuť dobrú účinnosť s terapiou BCMA CAR-T bunkami. Toto predstavuje prelom v liečbe mnohopočetného myelómu pomocou CAR-T a prináša novú nádej pacientom s pokročilými poruchami plazmatických buniek a mnohopočetným myelómom.