Multipli mijelom (MM)-02

Talijanski pacijent traži liječenje i izliječen je od multiplog mijeloma CAR-T terapijom

Cinty, 66-godišnjakinja, dijagnosticiran je multipli mijelom lambda lakog lanca, ISS stadij I, u Italiji u listopadu 2018. Nakon što je primila 4 ciklusa kemoterapije VTD režimom, razvila je prijelom u lateralnoj trećini ključne kosti i perifernu neuropatiju. Tražeći učinkovitije liječenje, podvrgnuta je dvjema autolognim transplantacijama matičnih stanica u svibnju 2019. i studenom 2019., postigavši ​​potpunu remisiju, te je održavana na oralnom lenalidomidu.

Međutim, u kolovozu 2020., kontrolni PET/CT pregled otkrio je novu destrukciju kostiju i brzi porast slobodnih lakih lanaca u serumu. Biopsija koštane srži ukazala je na progresiju bolesti, a FISH testiranje pokazalo je novu citogenetsku abnormalnost: t(11;14). Nakon 4 ciklusa kemoterapije DVD režimom, započeta u rujnu 2020., njezina bolest je bila nekontrolirana i dalje je napredovala. Unatoč prelasku na 3 ciklusa PCd režima, bol u kostima je i dalje postojala, a bilateralni edem donjih udova se pogoršao. Nakon što je iscrpila mnoge međunarodno priznate učinkovite tretmane i podvrgnula se dvjema autolognim transplantacijama matičnih stanica, razvila je otpornost na više lijekova.

Nakon što je putem internetskih informacija saznala o značajnoj učinkovitosti kliničkog ispitivanja CAR-T u našem CGT centru, podnijela je zahtjev za vizu i stigla u Kinu u ožujku 2021. Nakon mjesec dana karantene, primljena je u naš CGT centar 22. travnja 2021. Nakon niza pregleda i procjena bolesti, primila je infuziju BCMA CAR-T stanica nakon prekondicioniranja kemoterapijom FC u svibnju iste godine. Nakon infuzije, njezini vitalni znakovi bili su stabilni i nije imala značajnih nuspojava osim blagog povišenja temperature. Obostrani edem donjih udova postupno se smanjio, a bila je zadovoljna što je primijetila poboljšanje svog općeg zdravstvenog stanja.

Mjesec dana nakon infuzije CAR-T-a, Cintyni rezultati testa pokazali su: kvantifikaciju proteina u 24-satnom urinu pri 50 mg/dan, značajno smanjenu u odnosu na razine prijema; slobodne lake lance u serumu: FLC-κ pri 4,58 mg/L i FLC-λ pri 0,61 mg/L; a procjena koštane srži nije pokazala značajne plazma stanice. Klinički je procijenjeno da je u potpunoj remisiji (CR).

Trenutno, osam mjeseci nakon povratka u Italiju, Cintyna bol u leđima i bilateralni edem donjih udova potpuno su nestali, te je u dobrom zdravstvenom stanju. Iz tisuća kilometara udaljenosti, Cinty je izrazila iskrenu zahvalnost našem CGT centru.

Ova dva klinička slučaja iz BIOOCUS Medical Group pokazuju da čak i pacijenti s niskom ili nikakvom ekspresijom BCMA kod multiplog mijeloma mogu postići dobru učinkovitost s BCMA CAR-T staničnom terapijom. Ovo predstavlja proboj u CAR-T liječenju multiplog mijeloma, donoseći novu nadu pacijentima s uznapredovalim poremećajima plazma stanica i multiplim mijelomom.