Myélome multiple (MM)-02

Un patient italien atteint d'un myélome multiple guérit grâce à la thérapie CAR-T.

Cinty, une femme de 66 ans, a reçu un diagnostic de myélome multiple à chaînes légères lambda, de stade I selon la classification ISS, en Italie en octobre 2018. Après quatre cycles de chimiothérapie selon le protocole VTD, elle a développé une fracture du tiers latéral de la clavicule et une neuropathie périphérique. Souhaitant bénéficier d'un traitement plus efficace, elle a subi deux autogreffes de cellules souches en mai et novembre 2019, obtenant une rémission complète, et a poursuivi son traitement par lénalidomide par voie orale.

Cependant, en août 2020, un examen TEP/TDM de contrôle a révélé une nouvelle destruction osseuse et une augmentation rapide des chaînes légères libres sériques. La biopsie de moelle osseuse a indiqué une progression de la maladie et le test FISH a mis en évidence une nouvelle anomalie cytogénétique : t(11 ;14). Après quatre cycles de chimiothérapie selon le protocole DVD, débutés en septembre 2020, sa maladie est restée incontrôlée et a continué de progresser. Malgré le passage à trois cycles du protocole PCd, ses douleurs osseuses ont persisté et l’œdème bilatéral des membres inférieurs s’est aggravé. Ayant épuisé de nombreux traitements efficaces reconnus internationalement et ayant subi deux autogreffes de cellules souches, elle a développé une résistance à plusieurs médicaments.

Après avoir pris connaissance, grâce à des informations en ligne, de l'efficacité significative de l'essai clinique CAR-T mené dans notre centre de thérapie génique, elle a fait une demande de visa et est arrivée en Chine en mars 2021. Après un mois de quarantaine, elle a été admise dans notre centre le 22 avril 2021. Suite à une série d'examens et d'évaluations de sa maladie, elle a reçu une perfusion de cellules CAR-T BCMA après une chimiothérapie de préconditionnement par FC en mai de la même année. Après la perfusion, ses signes vitaux étaient stables et elle n'a présenté aucun effet secondaire important, hormis une légère fièvre. L'œdème bilatéral de ses membres inférieurs a progressivement régressé et elle a constaté avec satisfaction l'amélioration de son état de santé général.

Un mois après la perfusion de cellules CAR-T, les résultats des analyses de Cinty ont montré : une protéinurie des 24 heures à 50 mg/jour, en nette diminution par rapport au taux initial ; des chaînes légères libres sériques (FLC-κ) à 4,58 mg/L et (FLC-λ) à 0,61 mg/L ; et une évaluation de la moelle osseuse ne révélant aucune plasmocyte significative. Son état clinique a été jugé en rémission complète (RC).

Huit mois après son retour en Italie, les douleurs dorsales et l'œdème bilatéral des membres inférieurs de Cinty ont complètement disparu, et elle est en bonne santé. À des milliers de kilomètres de distance, Cinty a exprimé sa sincère gratitude à notre centre CGT.

Ces deux cas cliniques du groupe médical BIOOCUS démontrent que même les patients atteints de myélome multiple présentant une expression faible ou nulle de BCMA peuvent bénéficier d'une bonne efficacité de la thérapie par cellules CAR-T anti-BCMA. Ceci représente une avancée majeure dans le traitement du myélome multiple par cellules CAR-T, offrant un nouvel espoir aux patients atteints de dyscrasies plasmocytaires avancées et de myélome multiple.