多発性骨髄腫（MM）-02

イタリア人患者が治療を求め、CAR-T療法により多発性骨髄腫が完治

66歳の女性シンティは、2018年10月にイタリアでラムダ軽鎖多発性骨髄腫（ISSステージI）と診断された。VTD療法による化学療法を4サイクル受けた後、鎖骨外側3分の1の骨折と末梢神経障害を発症した。より効果的な治療法を求めて、2019年5月と11月に自家幹細胞移植を2回受け、完全寛解を達成し、経口レナリドミドによる維持療法を受けている。

しかし、2020年8月のフォローアップPET/CTスキャンで、新たな骨破壊と血清遊離軽鎖の急速な増加が明らかになった。骨髄生検では病状の進行が示され、FISH検査では新たな細胞遺伝学的異常t(11;14)が認められた。2020年9月から開始したDVD療法による化学療法を4サイクル行った後も、病状は制御不能となり、さらに進行した。PCd療法を3サイクル行ったにもかかわらず、骨痛は持続し、両下肢の浮腫は悪化した。国際的に認められた多くの有効な治療法を試し尽くし、自家幹細胞移植を2回受けた後、多剤耐性を獲得した。

彼女はオンライン情報で当CGTセンターのCAR-T臨床試験の有効性の高さを知り、ビザを申請して2021年3月に中国に入国しました。1ヶ月の隔離期間を経て、2021年4月22日に当CGTセンターに入院しました。一連の検査と疾患評価の後、同年5月にFC化学療法による前処置後にBCMA CAR-T細胞の輸注を受けました。輸注後、バイタルサインは安定しており、微熱以外に大きな副作用はありませんでした。両下肢の浮腫は徐々に軽減し、全体的な健康状態が改善していることに満足していました。

CAR-T細胞輸注から1か月後、シンティの検査結果は以下の通りであった。24時間尿中タンパク質定量は50mg/日で、入院時より大幅に減少。血清遊離軽鎖はFLC-κが4.58mg/L、FLC-λが0.61mg/L。骨髄検査では有意な形質細胞は認められなかった。臨床的に完全寛解（CR）と判定された。

現在、イタリアに帰国してから8ヶ月が経ち、シンティさんの腰痛と両下肢の浮腫は完全に消失し、健康状態は良好です。シンティさんは何千キロも離れた場所から、当CGTセンターに心からの感謝の意を伝えてくれました。

BIOOCUS Medical Groupによるこれら2つの臨床症例は、多発性骨髄腫においてBCMA発現が低い、あるいは発現していない患者であっても、BCMA CAR-T細胞療法で良好な効果が得られることを示しています。これは多発性骨髄腫に対するCAR-T治療における画期的な進歩であり、進行性形質細胞疾患および多発性骨髄腫の患者に新たな希望をもたらすものです。