Multipelt myelom (MM)-02

Italiensk patient søger behandling og bliver helbredt for multipelt myelom med CAR-T-terapi

Cinty, en 66-årig kvinde, blev diagnosticeret med lambda letkæde-multiple myelom, ISS stadium I, i Italien i oktober 2018. Efter at have modtaget 4 cyklusser af VTD-kemoterapi udviklede hun en fraktur i den laterale tredjedel af kravebenet og perifer neuropati. I søgen efter mere effektiv behandling gennemgik hun to autologe stamcelletransplantationer i maj 2019 og november 2019, opnåede fuldstændig remission og blev vedligeholdt på oral lenalidomid.

I august 2020 afslørede en opfølgende PET/CT-scanning imidlertid ny knogledestruktion og en hurtig stigning i serumfrie lette kæder. Knoglemarvsbiopsi indikerede sygdomsprogression, og FISH-test viste en ny cytogenetisk abnormalitet: t(11;14). Efter 4 cyklusser med DVD-kemoterapibehandling startende i september 2020 var hendes sygdom ukontrolleret og progredierede yderligere. Trods skift til 3 cyklusser af PCd-behandlingen fortsatte hendes knoglesmerter, og bilateral ødem i underekstremiteterne blev forværret. Efter at have udtømt mange internationalt anerkendte effektive behandlinger og gennemgået to autologe stamcelletransplantationer udviklede hun resistens over for flere lægemidler.

Da hun via online information hørte om den betydelige effekt af CAR-T-kliniske forsøg på vores CGT-center, ansøgte hun om visum og ankom til Kina i marts 2021. Efter en måneds karantæne blev hun indlagt på vores CGT-center den 22. april 2021. Efter en række undersøgelser og sygdomsvurderinger modtog hun en infusion af BCMA CAR-T-celler efter FC-kemoterapi i maj samme år. Efter infusionen var hendes vitale tegn stabile, og hun oplevede ingen signifikante bivirkninger bortset fra let feber. Hendes bilaterale ødem i underekstremiteterne aftog gradvist, og hun var glad for at se, at hendes generelle helbred forbedredes.

En måned efter CAR-T-infusion viste Cintys testresultater: 24-timers urinproteinkvantificering ved 50 mg/dag, signifikant reduceret fra indlæggelsesniveauer; serumfri lette kæder: FLC-κ ved 4,58 mg/L og FLC-λ ved 0,61 mg/L; og knoglemarvsundersøgelse viste ingen signifikante plasmaceller. Hun blev klinisk vurderet til at være i fuldstændig remission (CR).

Otte måneder efter hun vendte tilbage til Italien, er Cintys rygsmerter og ødem i begge underekstremiteter helt forsvundet, og hun er ved godt helbred. Fra tusindvis af kilometer væk udtrykte Cinty sin oprigtige taknemmelighed til vores CGT-center.

Disse to kliniske cases fra BIOOCUS Medical Group viser, at selv patienter med lav eller ingen BCMA-ekspression ved myelomatose kan opnå god effekt med BCMA CAR-T-celleterapi. Dette repræsenterer et gennembrud i CAR-T-behandling af myelomatose og bringer nyt håb til patienter med fremskredne plasmacellesygdomme og myelomatose.