Çoklu Miyelom (MM)-02

İtalyan Hasta Tedavi Gördü ve CAR-T Terapisi ile Multipl Miyelomdan Kurtuldu

66 yaşındaki Cinty'ye, Ekim 2018'de İtalya'da lambda hafif zincirli multipl miyelom (ISS evre I) teşhisi konuldu. 4 kür VTD rejimi kemoterapi aldıktan sonra, köprücük kemiğinin lateral üçte birinde kırık ve periferik nöropati gelişti. Daha etkili bir tedavi arayışıyla, Mayıs 2019 ve Kasım 2019'da iki otolog kök hücre nakli geçirdi ve tam remisyona ulaştı; ardından oral lenalidomide ile tedaviye devam edildi.

Ancak, Ağustos 2020'de yapılan takip amaçlı PET/CT taraması, yeni kemik yıkımı ve serumdaki serbest hafif zincirlerde hızlı bir artış ortaya koydu. Kemik iliği biyopsisi hastalığın ilerlediğini gösterdi ve FISH testi yeni bir sitogenetik anormallik gösterdi: t(11;14). Eylül 2020'de başlayan 4 kür DVD rejimi kemoterapisinden sonra hastalığı kontrol altına alınamadı ve daha da ilerledi. 3 kür PCd rejimine geçilmesine rağmen kemik ağrısı devam etti ve her iki alt ekstremitedeki ödem kötüleşti. Uluslararası alanda kabul görmüş birçok etkili tedaviyi denedikten ve iki otolog kök hücre nakli geçirdikten sonra, birden fazla ilaca direnç geliştirdi.

Merkezimizdeki CAR-T klinik denemesinin önemli etkinliğini internet üzerinden öğrendikten sonra vize başvurusunda bulundu ve Mart 2021'de Çin'e geldi. Bir aylık karantinadan sonra, 22 Nisan 2021'de merkezimize kabul edildi. Bir dizi muayene ve hastalık değerlendirmesinin ardından, aynı yılın Mayıs ayında FC kemoterapi ön koşullandırmasından sonra BCMA CAR-T hücreleri infüzyonu aldı. İnfüzyondan sonra hayati belirtileri stabildi ve hafif ateş dışında önemli bir yan etki yaşamadı. İki bacağındaki ödem yavaş yavaş azaldı ve genel sağlığının iyileştiğini fark etmekten memnuniyet duydu.

CAR-T infüzyonundan bir ay sonra, Cinty'nin test sonuçları şunları gösterdi: 24 saatlik idrar protein ölçümü 50 mg/gün olup, hastaneye yatış seviyelerine göre önemli ölçüde azalmıştır; serum serbest hafif zincirleri: FLC-κ 4,58 mg/L ve FLC-λ 0,61 mg/L; ve kemik iliği değerlendirmesinde önemli miktarda plazma hücresi bulunmamıştır. Klinik olarak tam remisyonda (CR) olduğu değerlendirilmiştir.

İtalya'ya döndükten sekiz ay sonra, Cinty'nin sırt ağrısı ve her iki bacağındaki ödem tamamen geçti ve sağlığı yerinde. Binlerce kilometre uzaktan, Cinty CGT merkezimize içten teşekkürlerini iletti.

BIOOCUS Tıp Grubu'ndan bu iki klinik vaka, multipl miyelomda düşük veya hiç BCMA ekspresyonu olmayan hastaların bile BCMA CAR-T hücre tedavisi ile iyi sonuçlar elde edebileceğini göstermektedir. Bu, multipl miyelom için CAR-T tedavisinde bir atılımı temsil etmekte ve ileri evre plazma hücre bozuklukları ve multipl miyelom hastalarına yeni bir umut getirmektedir.