Çoklu Miyelom (MM)-01

BCMA ekspresyonu olmamasına rağmen CAR-T tedavisi uygulanan yerli bir multipl miyelom hastasında başarılı iyileşme.

2018 yılında evre IIIA IgD-λ tipi multipl miyelom tanısı konulan kadın hasta, öncelikle bortezomib ile birinci basamak tedavi gördü. 3 kür sonrasında tam remisyon (CR) elde etti. Ekim 2018'de konsolidasyon tedavisi olarak otolog hematopoetik kök hücre nakli geçirdi ve ardından lenalidomide ile idame tedavisine devam etti. Nisan 2020'de hastalık nüksetti ve 7 kür ikinci basamak tedavi gördü, ancak bu tedavinin etkinliği düşük oldu. Aralık 2020 ile Nisan 2021 arasında, çoğunlukla daratumumab ile kemoterapi aldı, ancak kemik iliği biyopsisi hala %21,763 oranında malign monoklonal plazma hücreleri gösterdi; serum serbest hafif zincir λ düzeyi 1470 mg/L ve idrar serbest hafif zincir λ düzeyi 5330 mg/L idi. Bu zamana kadar, otolog kök hücre nakli de dahil olmak üzere, yurt içinde mevcut olan başlıca standart ve yeni tedavileri denemişti ve geriye kalan en iyi seçenek CAR-T klinik denemesine katılmaktı.

Yerel hekimlerin yönlendirmesiyle, multipl miyelom (MM) tedavisinde BCMA CAR-T terapisi için yapılan klinik çalışmaya katılmak umuduyla 10 Mayıs 2021'de Ludaopei Hastanesine başvurdu. Hastaneye yatırıldığında, genel ağrıları ve tekrarlayan ateşleri olan, güçsüz bir haldeydi. Kapsamlı muayeneler sonucunda "multipl miyelom, λ hafif zincir tipi, ISS evre III, R-ISS evre III, mSMART yüksek risk grubu" tanısı konuldu.

PET-CT taraması, her iki uyluk ve kaval kemiğinin kemik iliği boşluklarındaki yumuşak doku yoğunluğunda artmış metabolik aktiviteyi ortaya koyarak tümör tutulumuna işaret etti. Kemik iliği biyopsisi, BCMA ekspresyonu göstermeyen %60,13 oranında malign monoklonal plazma hücresi olduğunu gösterdi.

CGT merkezimiz, hastayı ve ailesini BCMA-negatif multipl miyelom için mevcut tedavilerin etkinliği konusunda bilgilendirdi; bu tedaviler bazı kaynaklara göre potansiyel olarak etkili olsa da kesin verilerden yoksundur. Dikkatli bir değerlendirmedenin ardından hasta ve ailesi tedavi planına devam etmeyi seçti.

FC rejimi ile ön koşullandırmanın ardından, BCMA CAR-T hücreleri 1 Haziran 2021'de Ludaopei Hastanesi'nde infüze edildi. Hasta infüzyon sonrası ateş geliştirdi ve bu ateş, agresif enfeksiyon önleyici ve semptomatik destekleyici tedavi ile kademeli olarak kontrol altına alındı. İnfüzyondan 14 gün sonra yapılan kemik iliği biyopsisinde kalıntı malign monoklonal plazma hücresi saptanmadı. İnfüzyondan 31 gün sonra yapılan kemik iliği biyopsisi de negatif kaldı. Serum immünofiksasyonu negatif, serum serbest hafif zincir λ normal aralıkta ve serum M proteini negatifti, bu da hastalığın tamamen remisyona girdiğini gösteriyordu.

BCMA CAR-T hücre infüzyonunu aldıktan 8 aydan fazla bir süre sonra, hasta halen tam remisyonda olup, iyileşme süreci iyi seyretmekte ve tedavi sonucundan yüksek memnuniyet duymaktadır.