Daugybinė mieloma (MM)-01

Geras vietinės daugybinės mielomos paciento pasveikimas taikant CAR-T terapiją, nepaisant BCMA raiškos stokos

2018 m. pacientei, kuriai diagnozuota IIIA stadijos IgD-λ tipo daugybinė mieloma, buvo skirtas pirmos eilės gydymas, daugiausia bortezomibu. Po 3 ciklų jai buvo pasiekta visiška remisija (CR). 2018 m. spalį jai buvo atlikta autologinė kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija kaip konsolidacinė terapija, o vėliau – palaikomoji terapija lenalidomidu. 2020 m. balandžio mėn. liga atsinaujino ir jai buvo atlikti 7 antros eilės gydymo ciklai, tačiau veiksmingumas buvo menkas. Nuo 2020 m. gruodžio iki 2021 m. balandžio mėn. jai buvo taikyta chemoterapija, daugiausia daratumumabu, tačiau kaulų čiulpų biopsija vis tiek parodė 21,763 % piktybinių monokloninių plazminių ląstelių, kurių laisvos lengvosios grandinės λ serume buvo 1470 mg/l, o laisvos lengvosios grandinės λ šlapime – 5330 mg/l. Iki to laiko ji buvo išnaudojusi pagrindinius standartinius ir naujus gydymo būdus, prieinamus šalyje, įskaitant autologinę kamieninių ląstelių transplantaciją, o dalyvavimas CAR-T klinikiniame tyrime buvo geriausia likusi galimybė.

Vietos gydytojų nukreipta, ji 2021 m. gegužės 10 d. kreipėsi į Ludaopei ligoninę, tikėdamasi dalyvauti jų klinikiniame BCMA CAR-T terapijos tyrime, skirtame daugybinei mielomai (MM) gydyti. Priėmimo metu ji buvo nusilpusi, jai buvo bendras skausmas ir pasikartojantis karščiavimas. Išsamūs tyrimai patvirtino „daugybinę mielomą, λ lengvosios grandinės tipą, ISS III stadiją, R-ISS III stadiją, mSMART didelės rizikos grupę“.

PET-KT tyrimas atskleidė padidėjusį metabolinį aktyvumą minkštųjų audinių tankyje abiejų šlaunikaulių ir blauzdikaulių kaulų čiulpų ertmėse, rodantį naviko pažeidimą. Kaulų čiulpų biopsija parodė 60,13 % piktybinių monokloninių plazminių ląstelių be BCMA raiškos.

Mūsų CGT centras informavo pacientę ir jos šeimą apie dabartinių BCMA neigiamos daugybinės mielomos gydymo būdų veiksmingumą, kuris, nors, remiantis kai kuria literatūra, gali būti veiksmingas, tačiau trūksta galutinių duomenų. Atidžiai apsvarstę, pacientė ir jos šeima nusprendė tęsti gydymo planą.

Po parengiamojo gydymo FC režimu, 2021 m. birželio 1 d. Ludaopei ligoninėje buvo infuzuotos BCMA CAR-T ląstelės. Po infuzijos pacientui pakilo temperatūra, kuri buvo palaipsniui kontroliuojama taikant agresyvų antiinfekcinį ir simptominį palaikomąjį gydymą. Praėjus keturiolikai dienų po infuzijos, atlikus kaulų čiulpų biopsiją, likusių piktybinių monokloninių plazminių ląstelių nerasta. Trisdešimt vieną dieną po infuzijos kaulų čiulpų biopsijos rezultatai išliko neigiami. Serumo imunofiksacija buvo neigiama, serumo laisvosios lengvosios grandinės λ kiekis buvo normos ribose, o serumo M baltymas – neigiamas, o tai rodo visišką ligos remisiją.

Šiuo metu, praėjus daugiau nei 8 mėnesiams po BCMA CAR-T ląstelių infuzijos, pacientas išlieka visiškoje remisijoje, gerai sveiksta ir yra labai patenkintas gydymo rezultatais.