Mieloma Multiple (MM)-01

Shërim i mirë i një pacienti me mielomë multiple në familje me terapi CAR-T pavarësisht mungesës së shprehjes së BCMA-së

Një paciente femër e diagnostikuar me mielomë multiple të tipit IgD-λ në stadin IIIA në vitin 2018 mori trajtim të linjës së parë kryesisht me bortezomib. Pas 3 cikleve, ajo arriti remision të plotë (CR). Në tetor 2018, ajo iu nënshtrua transplantimit autolog të qelizave staminale hematopoietike si terapi konsolidimi, e ndjekur nga terapia mirëmbajtëse me lenalidomide. Në prill 2020, sëmundja u rikthye dhe ajo iu nënshtrua 7 cikleve të trajtimit të linjës së dytë, duke dhënë efikasitet të dobët. Nga dhjetori 2020 deri në prill 2021, ajo mori kimioterapi kryesisht me daratumumab, por biopsia e palcës së kockave tregoi ende 21.763% qeliza plazmatike monoklonale malinje, me zinxhir të lehtë të lirë në serum λ në 1470 mg/L dhe zinxhir të lehtë të lirë në urinë λ në 5330 mg/L. Deri në këtë kohë, ajo kishte shteruar trajtimet kryesore standarde dhe të reja të disponueshme në vend, duke përfshirë edhe transplantimin autolog të qelizave staminale, me hyrjen në një provë klinike CAR-T si opsioni më i mirë i mbetur.

E referuar nga mjekët vendas, ajo u paraqit në Spitalin Ludaopei më 10 maj 2021, me shpresën për t'u regjistruar në provën e tyre klinike për terapinë BCMA CAR-T në mielomën multiple (MM). Pas pranimit, ajo ishte në një gjendje të dobësuar me dhimbje të përgjithësuar dhe ethe të përsëritura. Ekzaminimet gjithëpërfshirëse konfirmuan "mielomën multiple, tipi i zinxhirit të lehtë λ, faza III ISS, faza III R-ISS, grupi mSMART me risk të lartë".

Skanimi PET-CT zbuloi aktivitet të shtuar metabolik në dendësinë e indeve të buta brenda zgavrave të palcës së kockave të femurit dhe tibisë dypalëshe, tregues i përfshirjes së tumorit. Biopsia e palcës së kockave tregoi 60.13% qeliza plazmatike monoklonale malinje pa shprehje të BCMA-së.

Qendra jonë CGT informoi pacienten dhe familjen e saj rreth efikasitetit të trajtimeve aktuale për mielomën multiple BCMA-negative, e cila, megjithëse potencialisht efektive sipas disa literaturës, nuk ka të dhëna përfundimtare. Pas një shqyrtimi të kujdesshëm, pacientja dhe familja e saj zgjodhën të vazhdonin me planin e trajtimit.

Pas parakushtimit me regjimin FC, qelizat BCMA CAR-T u infuzuan më 1 qershor 2021, në Spitalin Ludaopei. Pacienti zhvilloi ethe pas infuzionit, e cila u kontrollua gradualisht me trajtim agresiv anti-infektiv dhe mbështetës simptomatik. Katërmbëdhjetë ditë pas infuzionit, biopsia e palcës së kockave nuk tregoi qeliza plazmatike monoklonale malinje të mbetura. Tridhjetë e një ditë pas infuzionit, biopsia e palcës së kockave mbeti negative. Imunofiksimi i serumit ishte negativ, zinxhiri i lehtë i lirë i serumit λ ishte brenda intervalit normal dhe proteina M e serumit ishte negative, duke treguar falje të plotë të sëmundjes.

Aktualisht, më shumë se 8 muaj pas marrjes së infuzionit të qelizave BCMA CAR-T, pacienti mbetet në remision të plotë me shërim të mirë dhe kënaqësi të lartë me rezultatin e trajtimit.