Πολλαπλό Μυέλωμα (MM)-01

Καλή ανάρρωση ασθενούς με πολλαπλό μυέλωμα στο σπίτι με θεραπεία CAR-T παρά την έλλειψη έκφρασης του BCMA

Μια γυναίκα ασθενής που διαγνώστηκε με πολλαπλό μυέλωμα τύπου IgD-λ σταδίου IIIA το 2018 έλαβε θεραπεία πρώτης γραμμής κυρίως με βορτεζομίμπη. Μετά από 3 κύκλους, πέτυχε πλήρη ύφεση (CR). Τον Οκτώβριο του 2018, υποβλήθηκε σε αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων ως θεραπεία εδραίωσης, ακολουθούμενη από θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη. Τον Απρίλιο του 2020, η νόσος υποτροπίασε και υποβλήθηκε σε 7 κύκλους θεραπείας δεύτερης γραμμής, με χαμηλή αποτελεσματικότητα. Από τον Δεκέμβριο του 2020 έως τον Απρίλιο του 2021, έλαβε χημειοθεραπεία κυρίως με δαρατουμουμάμπη, αλλά η βιοψία μυελού των οστών έδειξε ακόμα 21,763% κακοήθη μονοκλωνικά πλασματοκύτταρα, με ελεύθερη ελαφριά αλυσίδα ορού λ στα 1470 mg/L και ελεύθερη ελαφριά αλυσίδα ούρων λ στα 5330 mg/L. Μέχρι τότε, είχε εξαντλήσει τις κύριες τυπικές και νέες θεραπείες που ήταν διαθέσιμες στην εγχώρια αγορά, συμπεριλαμβανομένης της υποβολής σε αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων, με την συμμετοχή σε κλινική δοκιμή CAR-T να αποτελεί την καλύτερη εναπομένουσα επιλογή.

Παραπεμμένη από τοπικούς γιατρούς, παρουσιάστηκε στο Νοσοκομείο Ludaopei στις 10 Μαΐου 2021, ελπίζοντας να εγγραφεί στην κλινική δοκιμή τους για τη θεραπεία BCMA CAR-T στο πολλαπλό μυέλωμα (MM). Κατά την εισαγωγή, βρισκόταν σε εξασθενημένη κατάσταση με γενικευμένο πόνο και υποτροπιάζοντες πυρετούς. Οι ολοκληρωμένες εξετάσεις επιβεβαίωσαν «πολλαπλό μυέλωμα, τύπου ελαφριάς αλυσίδας λ, ISS σταδίου III, R-ISS σταδίου III, ομάδα υψηλού κινδύνου mSMART».

Η αξονική τομογραφία PET-CT αποκάλυψε αυξημένη μεταβολική δραστηριότητα στην πυκνότητα των μαλακών ιστών εντός των κοιλοτήτων του μυελού των οστών των αμφοτερόπλευρων μηριαίων και κνημιαίων οστών, ενδεικτική εμπλοκής του όγκου. Η βιοψία μυελού των οστών έδειξε 60,13% κακοήθη μονοκλωνικά πλασματοκύτταρα χωρίς έκφραση BCMA.

Το κέντρο CGT μας ενημέρωσε την ασθενή και την οικογένειά της σχετικά με την αποτελεσματικότητα των τρεχουσών θεραπειών για το BCMA-αρνητικό πολλαπλό μυέλωμα, το οποίο αν και δυνητικά αποτελεσματικό σύμφωνα με κάποια βιβλιογραφία, δεν διαθέτει οριστικά δεδομένα. Μετά από προσεκτική εξέταση, η ασθενής και η οικογένειά της επέλεξαν να προχωρήσουν με το θεραπευτικό σχέδιο.

Μετά την προετοιμασία με το σχήμα FC, τα κύτταρα BCMA CAR-T εγχύθηκαν την 1η Ιουνίου 2021 στο Νοσοκομείο Ludaopei. Ο ασθενής εμφάνισε πυρετό μετά την έγχυση, ο οποίος σταδιακά ελέγχθηκε με επιθετική αντιλοιμώδη και συμπτωματική υποστηρικτική αγωγή. Δεκατέσσερις ημέρες μετά την έγχυση, η βιοψία μυελού των οστών δεν έδειξε υπολειμματικά κακοήθη μονοκλωνικά πλασματοκύτταρα. Τριάντα μία ημέρες μετά την έγχυση, η βιοψία μυελού των οστών παρέμεινε αρνητική. Η ανοσοκαθήλωση ορού ήταν αρνητική, η ελεύθερη ελαφριά αλυσίδα ορού λ ήταν εντός του φυσιολογικού εύρους και η πρωτεΐνη Μ ορού ήταν αρνητική, υποδεικνύοντας πλήρη ύφεση της νόσου.

Επί του παρόντος, περισσότερο από 8 μήνες μετά τη λήψη έγχυσης κυττάρων CAR-T BCMA, ο ασθενής παραμένει σε πλήρη ύφεση με καλή ανάρρωση και υψηλή ικανοποίηση από το αποτέλεσμα της θεραπείας.