Mieloma Multipel (MM)-01

Pamulihan Anu Saé Pikeun Pasén Multiple Myeloma Domestik Kalayan Terapi CAR-T Sanaos Henteu Éksprési BCMA

Pasén awéwé anu didiagnosis myeloma multipel tipe IgD-λ stadium IIIA dina taun 2018 nampi pangobatan lini kahiji utamina nganggo bortezomib. Saatos 3 siklus, anjeunna ngahontal remisi lengkep (CR). Dina Oktober 2018, anjeunna ngalaman transplantasi sél stém hematopoietik autologus salaku terapi konsolidasi, dituturkeun ku terapi pangropéa nganggo lenalidomide. Dina April 2020, panyakitna kambuh, sareng anjeunna ngalaman 7 siklus pangobatan lini kadua, anu ngahasilkeun éféktivitas anu goréng. Ti Désémber 2020 dugi ka April 2021, anjeunna nampi kémoterapi utamina nganggo daratumumab, tapi biopsi sumsum tulang masih nunjukkeun 21,763% sél plasma monoklonal ganas, kalayan ranté hampang sérum bébas λ dina 1470 mg/L sareng ranté hampang cikiih bébas λ dina 5330 mg/L. Dina waktos ieu, anjeunna parantos béak pangobatan standar sareng énggal utama anu sayogi di domestik, kalebet ngalaman transplantasi sél stém autologus, kalayan lebet kana uji klinis CAR-T janten pilihan anu pangsaéna.

Dirujuk ku dokter lokal, anjeunna sumping ka Rumah Sakit Ludaopei dina 10 Méi 2021, miharep tiasa ngadaptar dina uji klinis pikeun terapi BCMA CAR-T dina multiple myeloma (MM). Nalika dirawat, anjeunna dina kaayaan lemah kalayan nyeri umum sareng muriang anu kambuh. Pamariksaan komprehensif mastikeun "multiple myeloma, tipe ranté hampang λ, tahapan ISS III, tahapan R-ISS III, kelompok résiko tinggi mSMART."

Scan PET-CT némbongkeun paningkatan aktivitas métabolik dina kapadetan jaringan lemes dina rongga sumsum tulang femur sareng tibia bilateral, nunjukkeun ayana tumor. Biopsi sumsum tulang némbongkeun 60,13% sél plasma monoklonal ganas tanpa éksprési BCMA.

Pusat CGT kami ngawartosan pasien sareng kulawargana ngeunaan khasiat pangobatan ayeuna pikeun multiple myeloma BCMA-negatif, anu sanaos poténsialna efektif numutkeun sababaraha literatur, kurang data anu pasti. Saatos dipertimbangkeun sacara saksama, pasien sareng kulawargana milih pikeun neraskeun rencana pangobatan.

Saatos dikondisikeun sateuacanna nganggo regimen FC, sél BCMA CAR-T diinfus dina tanggal 1 Juni 2021, di Rumah Sakit Ludaopei. Pasén ngalaman muriang saatos infus, anu laun-laun dikontrol ku perawatan anti-inféksi sareng suportif simtomatik anu agrésif. Opat belas dinten saatos infus, biopsi sumsum tulang henteu nunjukkeun sél plasma monoklonal ganas sésa. Tilu puluh hiji dinten saatos infus, biopsi sumsum tulang tetep négatip. Imunofiksasi sérum négatip, ranté hampang sérum bébas λ aya dina kisaran normal, sareng protéin sérum M négatip, nunjukkeun remisi lengkep panyakit.

Ayeuna, langkung ti 8 bulan saatos nampi infus sél BCMA CAR-T, pasién tetep dina remisi lengkep kalayan pamulihan anu saé sareng kapuasan anu luhur kana hasil pangobatan.