Hulgimüeloom (MM)-01

Koduse hulgimüeloomiga patsiendi hea paranemine CAR-T-raviga vaatamata BCMA ekspressiooni puudumisele

2018. aastal IIIA staadiumi IgD-λ tüüpi hulgimüeloomiga diagnoositud naispatsient sai esmavaliku ravi peamiselt bortesomiibiga. Pärast 3 tsüklit saavutas ta täieliku remissiooni (CR). 2018. aasta oktoobris tehti talle konsolideeriva ravina autoloogne vereloome tüvirakkude siirdamine, millele järgnes säilitusravi lenalidomiidiga. 2020. aasta aprillis haigus retsidiivis ja ta läbis 7 teise valiku ravi tsüklit, mille efektiivsus oli madal. Detsembrist 2020 kuni aprillini 2021 sai ta keemiaravi peamiselt daratumumabiga, kuid luuüdi biopsia näitas endiselt 21,763% pahaloomulisi monoklonaalseid plasmarakke, seerumi vaba kerge ahela λ oli 1470 mg/l ja uriini vaba kerge ahela λ oli 5330 mg/l. Selleks ajaks oli ta ammendanud peamised riigisiseselt saadaolevad standardsed ja uudsed ravimeetodid, sealhulgas autoloogse tüvirakkude siirdamise, kusjuures parimaks järelejäänud võimaluseks oli osalemine CAR-T kliinilises uuringus.

Kohalike arstide suunamisel pöördus ta 10. mail 2021 Ludaopei haiglasse lootuses osaleda nende kliinilises uuringus BCMA CAR-T ravi kohta hulgimüeloomi (MM) korral. Vastuvõtmisel oli ta nõrgenenud seisundis, esines generaliseerunud valu ja korduvaid palavikke. Põhjalikud uuringud kinnitasid "hulgimüeloomi, λ kerge ahela tüüpi, ISS III staadiumi, R-ISS III staadiumi, mSMART kõrge riskiga rühma".

PET-KT uuring näitas pehmete kudede tiheduse suurenemist kahepoolsete reieluude ja sääreluu luuüdiõõntes, mis viitab kasvaja kaasatusele. Luuüdi biopsia näitas 60,13% pahaloomulisi monoklonaalseid plasmarakke, milles BCMA ekspressiooni ei täheldatud.

Meie CGT keskus teavitas patsienti ja tema perekonda BCMA-negatiivse hulgimüeloomi praeguste ravimeetodite tõhususest, mis küll mõne kirjanduse kohaselt potentsiaalselt tõhusad on, kuid mille kohta puuduvad lõplikud andmed. Pärast hoolikat kaalumist otsustasid patsient ja tema perekond raviplaaniga jätkata.

Pärast FC-režiimiga eelkonditsioneerimist infundeeriti BCMA CAR-T-rakke 1. juunil 2021 Ludaopei haiglas. Patsiendil tekkis pärast infusiooni palavik, mida kontrolliti järk-järgult agressiivse infektsioonivastase ja sümptomaatilise toetava raviga. Neliteist päeva pärast infusiooni ei näidanud luuüdi biopsia pahaloomuliste monoklonaalsete plasmarakkude jääke. Kolmkümmend üks päeva pärast infusiooni jäi luuüdi biopsia negatiivseks. Seerumi immunofiksatsioon oli negatiivne, seerumi vaba kerge ahela λ oli normi piires ja seerumi M-valk oli negatiivne, mis näitab haiguse täielikku remissiooni.

Praegu, enam kui 8 kuud pärast BCMA CAR-T-rakkude infusiooni saamist, on patsient endiselt täielikus remissioonis, paraneb hästi ja on ravitulemustega väga rahul.