Multipelt myelom (MM)-01

God bedring af en indenlandsk patient med multipelt myelom med CAR-T-behandling trods manglende BCMA-ekspression

En kvindelig patient, der i 2018 blev diagnosticeret med stadium IIIA IgD-λ-typen multipelt myelom, modtog førstelinjebehandling primært med bortezomib. Efter 3 cyklusser opnåede hun fuldstændig remission (CR). I oktober 2018 gennemgik hun autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation som konsolideringsbehandling, efterfulgt af vedligeholdelsesbehandling med lenalidomid. I april 2020 fik sygdommen tilbagefald, og hun gennemgik 7 cyklusser med andenlinjebehandling med dårlig effekt. Fra december 2020 til april 2021 modtog hun kemoterapi primært med daratumumab, men knoglemarvsbiopsi viste stadig 21,763% maligne monoklonale plasmaceller med serumfri letkæde λ på 1470 mg/L og urinfri letkæde λ på 5330 mg/L. På dette tidspunkt havde hun udtømt de vigtigste standard- og nye behandlinger, der var tilgængelige i landet, herunder autolog stamcelletransplantation, hvor deltagelse i et CAR-T klinisk forsøg var den bedste tilbageværende mulighed.

Henvist af lokale læger præsenterede hun sig på Ludaopei Hospital den 10. maj 2021 i håb om at kunne deltage i deres kliniske forsøg med BCMA CAR-T-behandling mod multipelt myelom (MM). Ved indlæggelsen var hun i en svækket tilstand med generaliserede smerter og tilbagevendende feber. Omfattende undersøgelser bekræftede "multipel myelom, λ letkædetype, ISS stadium III, R-ISS stadium III, mSMART højrisikogruppe."

PET-CT-scanning viste øget metabolisk aktivitet i bløddelstætheden i knoglemarvshulrummene i bilaterale femurer og skinneben, hvilket tyder på tumorinvolvering. Knoglemarvsbiopsi viste 60,13% maligne monoklonale plasmaceller uden ekspression af BCMA.

Vores CGT-center informerede patienten og hendes familie om effekten af ​​nuværende behandlinger for BCMA-negativt multipelt myelom, som, selvom de potentielt er effektive ifølge noget litteratur, mangler definitive data. Efter nøje overvejelse valgte patienten og hendes familie at fortsætte med behandlingsplanen.

Efter forkonditionering med FC-regime blev BCMA CAR-T-celler infunderet den 1. juni 2021 på Ludaopei Hospital. Patienten udviklede feber efter infusionen, som gradvist blev kontrolleret med aggressiv antiinfektiv og symptomatisk understøttende behandling. Fjorten dage efter infusionen viste knoglemarvsbiopsien ingen resterende maligne monoklonale plasmaceller. 31 dage efter infusionen forblev knoglemarvsbiopsien negativ. Serumimmunofiksering var negativ, serumfri letkæde λ var inden for normalområdet, og serum M-protein var negativt, hvilket indikerer fuldstændig remission af sygdommen.

I øjeblikket, mere end 8 måneder efter at have modtaget BCMA CAR-T-celleinfusion, er patienten fortsat i fuldstændig remission med god bedring og høj tilfredshed med behandlingsresultatet.