Множествен миелом (ММ)-01

Добро възстановяване на пациент с множествен миелом в страната с CAR-T терапия, въпреки липсата на BCMA експресия

Пациентка, диагностицирана с мултиплен миелом тип IgD-λ стадий IIIA през 2018 г., е получила лечение от първа линия, главно с бортезомиб. След 3 цикъла тя е постигнала пълна ремисия (CR). През октомври 2018 г. е претърпяла автоложна трансплантация на хемопоетични стволови клетки като консолидираща терапия, последвана от поддържаща терапия с леналидомид. През април 2020 г. заболяването е рецидивирало и е претърпяла 7 цикъла на лечение от втора линия, което е довело до слаба ефикасност. От декември 2020 г. до април 2021 г. е получила химиотерапия, главно с даратумумаб, но биопсията на костния мозък все още е показвала 21,763% злокачествени моноклонални плазмени клетки, със свободна лека верига λ в серума от 1470 mg/L и свободна лека верига λ в урината от 5330 mg/L. По това време тя е изчерпала основните стандартни и нови лечения, достъпни в страната, включително автоложна трансплантация на стволови клетки, като участието в клинично изпитване CAR-T е най-добрият оставащ вариант.

Насочена от местни лекари, тя се явила в болница Лудаопей на 10 май 2021 г. с надеждата да се включи в клиничното им изпитване за BCMA CAR-T терапия при множествен миелом (ММ). При приемането си тя била в отслабено състояние с генерализирана болка и повтарящи се трески. Цялостните прегледи потвърдили „множествен миелом, тип λ лека верига, ISS стадий III, R-ISS стадий III, mSMART високорискова група“.

PET-CT сканирането разкри повишена метаболитна активност в плътността на меките тъкани в кухините на костния мозък на двустранните бедрени и пищяли, което е показателно за туморно засягане. Биопсията на костния мозък показа 60,13% злокачествени моноклонални плазмени клетки без експресия на BCMA.

Нашият CGT център информира пациентката и нейното семейство за ефикасността на настоящите лечения за BCMA-негативен множествен миелом, които, макар и потенциално ефективни според някои литературни данни, нямат окончателни данни. След внимателно обмисляне пациентката и нейното семейство решиха да продължат с плана за лечение.

След предварителна подготовка с FC режим, BCMA CAR-T клетки бяха инфузирани на 1 юни 2021 г. в болница Лудаопей. Пациентът разви треска след инфузията, която постепенно беше овладяна с агресивно антиинфекциозно и симптоматично поддържащо лечение. Четиринадесет дни след инфузията, биопсията на костния мозък не показа остатъчни злокачествени моноклонални плазмени клетки. Тридесет и един дни след инфузията, биопсията на костния мозък остана отрицателна. Серумната имунофиксация беше отрицателна, серумната свободна лека верига λ беше в нормални граници, а серумният М протеин беше отрицателен, което показва пълна ремисия на заболяването.

В момента, повече от 8 месеца след получаване на инфузия с BCMA CAR-T клетки, пациентът остава в пълна ремисия с добро възстановяване и висока удовлетвореност от резултата от лечението.