מיאלומה נפוצה (MM)-01

החלמה טובה של חולה מיאלומה נפוצה מקומי עם טיפול CAR-T למרות חוסר ביטוי של BCMA

מטופלת שאובחנה עם מיאלומה נפוצה מסוג IgD-λ בשלב IIIA בשנת 2018 קיבלה טיפול קו ראשון בעיקר עם בורטזומיב. לאחר 3 מחזורים, היא השיגה רמיסיה מלאה (CR). באוקטובר 2018, היא עברה השתלת תאי גזע המטופויאטיים עצמיים כטיפול קונסולידציה, ולאחר מכן טיפול תחזוקתי עם לנלידומיד. באפריל 2020, המחלה חזרה, והיא עברה 7 מחזורי טיפול קו שני, שהניבו יעילות נמוכה. מדצמבר 2020 עד אפריל 2021, היא קיבלה כימותרפיה בעיקר עם דרטומומאב, אך ביופסיה של מח עצם עדיין הראתה 21.763% תאי פלזמה חד שבטיים ממאירים, עם שרשרת קלה חופשית בסרום λ ב-1470 מ"ג/ליטר ושרשרת קלה חופשית בשתן λ ב-5330 מ"ג/ליטר. עד אז, היא מיצתה את הטיפולים הסטנדרטיים והחדשניים העיקריים הזמינים בארץ, כולל השתלת תאי גזע עצמיים, כאשר כניסה לניסוי קליני CAR-T הייתה האפשרות הטובה ביותר שנותרה.

לאחר שהופניה על ידי רופאים מקומיים, היא הגיעה לבית החולים לודאופיי ב-10 במאי 2021, בתקווה להירשם לניסוי הקליני שלהם לטיפול BCMA CAR-T במיאלומה נפוצה (MM). עם קבלתה, היא הייתה במצב מוחלש עם כאבים כלליים וחום חוזר. בדיקות מקיפות אישרו "מיאלומה נפוצה, סוג שרשרת קלה λ, שלב III של ISS, שלב III של R-ISS, קבוצת סיכון גבוהה של mSMART".

סריקת PET-CT הראתה פעילות מטבולית מוגברת בצפיפות הרקמות הרכות בתוך חללי מח העצם של עצם הירך והשוקה הדו-צדדית, דבר המעיד על מעורבות הגידול. ביופסיה של מח העצם הראתה 60.13% תאי פלזמה חד שבטיים ממאירים ללא ביטוי של BCMA.

מרכז ה-CGT שלנו הודיע ​​למטופלת ולמשפחתה על יעילות הטיפולים הנוכחיים במיאלומה נפוצה שלילית ל-BCMA, אשר למרות שעשויה להיות יעילה על פי חלק מהספרות, חסרות נתונים חד משמעיים. לאחר שיקול דעת מדוקדק, המטופלת ומשפחתה בחרו להמשיך בתוכנית הטיפול.

לאחר תקופת טיפול מוקדמת ב-FC, תאי BCMA CAR-T עברו עירוי ב-1 ביוני 2021 בבית החולים לודאופיי. המטופל פיתח חום לאחר העירוי, אשר נשלט בהדרגה באמצעות טיפול אנטי-זיהומי אגרסיבי וטיפול תומך סימפטומטי. ארבעה עשר ימים לאחר העירוי, ביופסיה של מח העצם לא הראתה תאי פלזמה חד שבטיים ממאירים שיוריים. שלושים ואחד ימים לאחר העירוי, ביופסיה של מח העצם נותרה שלילית. אימונופיקסציה בסרום הייתה שלילית, שרשרת קלה חופשית λ בסרום הייתה בטווח הנורמלי, וחלבון M בסרום היה שלילי, דבר המצביע על הפוגה מלאה של המחלה.

נכון לעכשיו, יותר מ-8 חודשים לאחר קבלת עירוי תאי CAR-T של BCMA, המטופל נותר במצב של רמיסיה מלאה עם החלמה טובה ושביעות רצון גבוהה מתוצאות הטיפול.