Mnohočetný myelom (MM)-01

Dobré zotavení pacienta s mnohočetným myelomem v tuzemsku po léčbě CAR-T navzdory absenci exprese BCMA

Pacientka, u které byl v roce 2018 diagnostikován mnohočetný myelom typu IgD-λ ve stádiu IIIA, podstoupila léčbu první linie, převážně bortezomibem. Po 3 cyklech dosáhla kompletní remise (CR). V říjnu 2018 podstoupila autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk jako konsolidační terapii a následně udržovací terapii lenalidomidem. V dubnu 2020 došlo k relapsu onemocnění a pacientka podstoupila 7 cyklů léčby druhé linie s nízkou účinností. Od prosince 2020 do dubna 2021 dostávala chemoterapii převážně daratumumabem, ale biopsie kostní dřeně stále vykazovala 21,763 % maligních monoklonálních plazmatických buněk s volným lehkým řetězcem λ v séru na úrovni 1470 mg/l a volným lehkým řetězcem λ v moči na úrovni 5330 mg/l. V této době vyčerpala hlavní standardní i nové léčebné postupy dostupné v tuzemsku, včetně autologní transplantace kmenových buněk, přičemž nejlepší zbývající možností je účast v klinické studii CAR-T.

Na doporučení místních lékařů se 10. května 2021 dostavila do nemocnice Ludaopei s nadějí, že se zařadí do jejich klinické studie terapie BCMA CAR-T u mnohočetného myelomu (MM). Po přijetí byla v oslabeném stavu s generalizovanými bolestmi a opakujícími se horečkami. Komplexní vyšetření potvrdila „mnohočetný myelom, typ lehkého řetězce λ, ISS stadium III, R-ISS stadium III, vysoce riziková skupina mSMART“.

PET-CT vyšetření odhalilo zvýšenou metabolickou aktivitu v hustotě měkkých tkání v dutinách kostní dřeně bilaterálních femurů a tibií, což svědčí o postižení nádorem. Biopsie kostní dřeně prokázala 60,13 % maligních monoklonálních plazmatických buněk bez exprese BCMA.

Naše centrum CGT informovalo pacientku a její rodinu o účinnosti současné léčby BCMA-negativního mnohočetného myelomu, která je sice podle některých literárních údajů potenciálně účinná, ale chybí o ní definitivní údaje. Po pečlivém zvážení se pacientka a její rodina rozhodly v léčebném plánu pokračovat.

Po prekondicionaci režimem FC byly 1. června 2021 v nemocnici Ludaopei infuzovány BCMA CAR-T buňky. U pacienta se po infuzi rozvinula horečka, která byla postupně kontrolována agresivní antiinfekční a symptomatickou podpůrnou léčbou. Čtrnáct dní po infuzi biopsie kostní dřeně neprokázala žádné reziduální maligní monoklonální plazmatické buňky. Třicet jedna dní po infuzi zůstala biopsie kostní dřeně negativní. Imunofixace séra byla negativní, volný lehký řetězec λ v séru byl v normálním rozmezí a sérový M protein byl negativní, což naznačuje úplnou remisi onemocnění.

V současné době, více než 8 měsíců po podání infuze BCMA CAR-T buněk, zůstává pacient v kompletní remisi s dobrým zotavením a vysokou spokojeností s výsledkem léčby.