Mnohočetný myelom (MM)-02

Italský pacient vyhledal léčbu a byl vyléčen z mnohočetného myelomu pomocí terapie CAR-T

Cinty, 66leté ženě, byl v říjnu 2018 v Itálii diagnostikován mnohočetný myelom s lehkým řetězcem lambda, ISS stadium I. Po 4 cyklech chemoterapie dle režimu VTD si vyvinula zlomeninu v laterální třetině klíční kosti a periferní neuropatii. Ve snaze o účinnější léčbu podstoupila v květnu 2019 a listopadu 2019 dvě autologní transplantace kmenových buněk, při kterých dosáhla kompletní remise, a byla udržována na perorálním lenalidomidu.

V srpnu 2020 však následné PET/CT vyšetření odhalilo novou destrukci kostí a rychlý nárůst volných lehkých řetězců v séru. Biopsie kostní dřeně naznačila progresi onemocnění a FISH testování ukázalo novou cytogenetickou abnormalitu: t(11;14). Po 4 cyklech chemoterapie v režimu DVD, které začaly v září 2020, bylo její onemocnění nekontrolované a dále progredovalo. Navzdory přechodu na 3 cykly režimu PCd bolest kostí přetrvávala a bilaterální otok dolních končetin se zhoršoval. Poté, co vyčerpala mnoho mezinárodně uznávaných účinných léčebných postupů a podstoupila dvě autologní transplantace kmenových buněk, vyvinula se rezistence na více léků.

Poté, co se prostřednictvím online informací dozvěděla o významné účinnosti klinické studie CAR-T v našem centru CGT, požádala o vízum a v březnu 2021 přijela do Číny. Po měsíci karantény byla 22. dubna 2021 přijata do našeho centra CGT. Po sérii vyšetření a posouzení onemocnění jí byla v květnu téhož roku po prekondicionaci chemoterapií FC podána infuze buněk BCMA CAR-T. Po infuzi byly její vitální funkce stabilní a kromě mírné horečky se u ní nevyskytly žádné významné vedlejší účinky. Její bilaterální otok dolních končetin postupně ustoupil a s potěšením si všimla, že se její celkový zdravotní stav zlepšuje.

Jeden měsíc po infuzi CAR-T ukázaly výsledky Cintyiných testů: kvantifikaci bílkovin v moči za 24 hodin při dávce 50 mg/den, významně sníženou oproti hladinám při přijetí; volné lehké řetězce v séru: FLC-κ při 4,58 mg/l a FLC-λ při 0,61 mg/l; a vyšetření kostní dřeně neprokázalo žádný významný výskyt plazmatických buněk. Klinicky byla pacientka hodnocena jako v kompletní remisi (CR).

V současné době, osm měsíců po návratu do Itálie, Cintyiny bolesti zad a oboustranné otoky dolních končetin zcela zmizely a je v dobrém zdravotním stavu. Cinty z tisíců kilometrů daleko vyjádřila upřímnou vděčnost našemu centru CGT.

Tyto dva klinické případy od společnosti BIOOCUS Medical Group ukazují, že i pacienti s nízkou nebo žádnou expresí BCMA u mnohočetného myelomu mohou dosáhnout dobré účinnosti s terapií BCMA CAR-T buňkami. To představuje průlom v léčbě mnohočetného myelomu pomocí CAR-T a přináší novou naději pacientům s pokročilými plazmatickými buňkami a mnohočetným myelomem.