میلوما چندگانه (MM)-02

بیمار ایتالیایی که به دنبال درمان بود و با درمان CAR-T از بیماری میلوما چندگانه بهبود یافت

سینتی، زنی ۶۶ ساله، در اکتبر ۲۰۱۸ در ایتالیا به مولتیپل میلوما زنجیره سبک لامبدا، مرحله I ISS، مبتلا شد. پس از دریافت ۴ دوره شیمی‌درمانی رژیم VTD، دچار شکستگی در یک سوم جانبی ترقوه و نوروپاتی محیطی شد. او به دنبال درمان مؤثرتر، در ماه مه ۲۰۱۹ و نوامبر ۲۰۱۹ تحت دو پیوند سلول‌های بنیادی اتولوگ قرار گرفت و به بهبودی کامل دست یافت و لنالیدومید خوراکی را ادامه داد.

با این حال، در آگوست ۲۰۲۰، اسکن PET/CT بعدی، تخریب جدید استخوان و افزایش سریع زنجیره‌های سبک آزاد سرم را نشان داد. بیوپسی مغز استخوان پیشرفت بیماری را نشان داد و آزمایش FISH یک ناهنجاری سیتوژنتیک جدید را نشان داد: t(11;14). پس از ۴ دوره شیمی‌درمانی با رژیم DVD که از سپتامبر ۲۰۲۰ شروع شد، بیماری او کنترل نشده و پیشرفت بیشتری داشت. با وجود تغییر به ۳ دوره رژیم PCd، درد استخوان او همچنان ادامه داشت و ادم دو طرفه اندام تحتانی بدتر شد. او که بسیاری از درمان‌های مؤثر بین‌المللی شناخته شده را امتحان کرده و دو پیوند سلول‌های بنیادی اتولوگ انجام داده بود، در برابر داروهای متعدد مقاومت نشان داد.

او پس از اطلاع از اثربخشی قابل توجه آزمایش بالینی CAR-T در مرکز CGT ما از طریق اطلاعات آنلاین، درخواست ویزا داد و در مارس 2021 به چین رسید. پس از یک ماه قرنطینه، در 22 آوریل 2021 در مرکز CGT ما بستری شد. پس از یک سری معاینات و ارزیابی بیماری، در ماه مه همان سال پس از پیش آماده‌سازی شیمی‌درمانی FC، تزریق سلول‌های BCMA CAR-T را دریافت کرد. پس از تزریق، علائم حیاتی او پایدار بود و هیچ عارضه جانبی قابل توجهی به جز تب خفیف تجربه نکرد. ادم دو طرفه اندام تحتانی او به تدریج فروکش کرد و از بهبود کلی سلامت خود خوشحال بود.

یک ماه پس از تزریق CAR-T، نتایج آزمایش سینتی نشان داد: اندازه‌گیری پروتئین ادرار ۲۴ ساعته با دوز ۵۰ میلی‌گرم در روز، که به طور قابل توجهی نسبت به سطوح اولیه کاهش یافته بود؛ زنجیره‌های سبک آزاد سرم: FLC-κ با ۴.۵۸ میلی‌گرم در لیتر و FLC-λ با ۰.۶۱ میلی‌گرم در لیتر؛ و ارزیابی مغز استخوان هیچ سلول پلاسمای قابل توجهی را نشان نداد. او از نظر بالینی در حال بهبودی کامل (CR) ارزیابی شد.

در حال حاضر، هشت ماه پس از بازگشت به ایتالیا، کمردرد و ورم دو طرفه اندام تحتانی سینتی کاملاً از بین رفته است و او در سلامت کامل به سر می‌برد. سینتی از هزاران مایل دورتر، مراتب قدردانی صمیمانه خود را از مرکز CGT ما ابراز کرد.

این دو مورد بالینی از گروه پزشکی BIOOCUS نشان می‌دهد که حتی بیمارانی که بیان BCMA در آنها کم است یا اصلاً بیانی ندارند، می‌توانند با درمان سلولی CAR-T BCMA به اثربخشی خوبی دست یابند. این نشان دهنده یک پیشرفت در درمان CAR-T برای میلوما چندگانه است و امید تازه‌ای را برای بیماران مبتلا به اختلالات پیشرفته سلول‌های پلاسما و میلوما چندگانه به ارمغان می‌آورد.