Mieloma Multipel (MM)-01

Pemulihan yang Baik pada Pasien Multiple Myeloma Domestik dengan Terapi CAR-T Meskipun Tidak Adanya Ekspresi BCMA

Seorang pasien wanita yang didiagnosis menderita mieloma multipel tipe IgD-λ stadium IIIA pada tahun 2018 menerima pengobatan lini pertama terutama dengan bortezomib. Setelah 3 siklus, ia mencapai remisi lengkap (CR). Pada Oktober 2018, ia menjalani transplantasi sel induk hematopoietik autologus sebagai terapi konsolidasi, diikuti dengan terapi pemeliharaan dengan lenalidomide. Pada April 2020, penyakitnya kambuh, dan ia menjalani 7 siklus pengobatan lini kedua, yang menghasilkan efikasi yang buruk. Dari Desember 2020 hingga April 2021, ia menerima kemoterapi terutama dengan daratumumab, tetapi biopsi sumsum tulang masih menunjukkan 21,763% sel plasma monoklonal ganas, dengan rantai ringan bebas λ serum sebesar 1470 mg/L dan rantai ringan bebas λ urin sebesar 5330 mg/L. Pada saat itu, ia telah mencoba berbagai pengobatan standar dan inovatif yang tersedia di dalam negeri, termasuk transplantasi sel induk autologus, dengan mengikuti uji klinis CAR-T sebagai pilihan terbaik yang tersisa.

Atas rujukan dokter setempat, ia datang ke Rumah Sakit Ludaopei pada 10 Mei 2021, dengan harapan dapat mengikuti uji klinis terapi BCMA CAR-T untuk multiple myeloma (MM). Saat dirawat, ia dalam kondisi lemah dengan nyeri menyeluruh dan demam berulang. Pemeriksaan komprehensif mengkonfirmasi "multiple myeloma, tipe rantai ringan λ, stadium ISS III, stadium R-ISS III, kelompok risiko tinggi mSMART."

Pemindaian PET-CT mengungkapkan peningkatan aktivitas metabolik pada kepadatan jaringan lunak di dalam rongga sumsum tulang femur dan tibia bilateral, yang mengindikasikan keterlibatan tumor. Biopsi sumsum tulang menunjukkan 60,13% sel plasma monoklonal ganas tanpa ekspresi BCMA.

Pusat CGT kami menginformasikan pasien dan keluarganya tentang efektivitas pengobatan terkini untuk mieloma multipel negatif BCMA, yang meskipun berpotensi efektif menurut beberapa literatur, masih kekurangan data yang pasti. Setelah mempertimbangkan dengan saksama, pasien dan keluarganya memilih untuk melanjutkan rencana pengobatan tersebut.

Setelah pra-kondisi dengan rejimen FC, sel BCMA CAR-T diinfus pada tanggal 1 Juni 2021 di Rumah Sakit Ludaopei. Pasien mengalami demam pasca-infus, yang secara bertahap terkontrol dengan pengobatan anti-infeksi agresif dan perawatan suportif simtomatik. Empat belas hari pasca-infus, biopsi sumsum tulang menunjukkan tidak ada sel plasma monoklonal ganas residual. Tiga puluh satu hari pasca-infus, biopsi sumsum tulang tetap negatif. Imunofiksasi serum negatif, rantai ringan bebas λ serum berada dalam kisaran normal, dan protein M serum negatif, menunjukkan remisi lengkap penyakit tersebut.

Saat ini, lebih dari 8 bulan setelah menerima infus sel BCMA CAR-T, pasien tetap dalam remisi total dengan pemulihan yang baik dan kepuasan yang tinggi terhadap hasil pengobatan.