Множинна мієлома (ММ)-01

Успішне одужання пацієнта з множинною мієломою в країні за допомогою CAR-T-терапії, незважаючи на відсутність експресії BCMA

Пацієнтка, у якої у 2018 році діагностували множинну мієлому IIIA стадії IgD-λ, отримувала терапію першої лінії, переважно бортезомібом. Після 3 циклів вона досягла повної ремісії (CR). У жовтні 2018 року їй було проведено аутологічну трансплантацію гемопоетичних стовбурових клітин як консолідаційну терапію, а потім підтримуючу терапію леналідомідом. У квітні 2020 року захворювання рецидивувало, і вона пройшла 7 циклів терапії другої лінії, ефективність яких була низькою. З грудня 2020 року по квітень 2021 року вона отримувала хіміотерапію, переважно даратумумабом, але біопсія кісткового мозку все ще показувала 21,763% злоякісних моноклональних плазматичних клітин, з рівнем вільного легкого ланцюга λ у сироватці крові 1470 мг/л та вільного легкого ланцюга λ у сечі 5330 мг/л. На цей час вона вичерпала основні стандартні та нові методи лікування, доступні в країні, включаючи аутологічну трансплантацію стовбурових клітин, а участь у клінічному випробуванні CAR-T була найкращим варіантом, що залишився.

За направленням місцевих лікарів, вона звернулася до лікарні Лудаопей 10 травня 2021 року, сподіваючись взяти участь у їхньому клінічному випробуванні терапії BCMA CAR-T для лікування множинної мієломи (ММ). При госпіталізації вона була в ослабленому стані з генералізованим болем та рецидивуючими підвищеннями температури. Комплексні обстеження підтвердили «множинну мієлому, тип легкого ланцюга λ, стадія ISS III, стадія R-ISS III, група високого ризику mSMART».

ПЕТ-КТ виявила підвищену метаболічну активність у щільності м'яких тканин у порожнинах кісткового мозку стегнової та великогомілкової кісток обох боків, що свідчить про ураження пухлиною. Біопсія кісткового мозку показала 60,13% злоякісних моноклональних плазматичних клітин без експресії BCMA.

Наш центр CGT поінформував пацієнтку та її родину про ефективність сучасних методів лікування BCMA-негативної множинної мієломи, які, хоча й потенційно ефективні згідно з деякими літературними даними, не мають остаточних даних. Після ретельного обмірковування пацієнтка та її родина вирішили продовжити план лікування.

Після попередньої підготовки за режимом FC, 1 червня 2021 року в лікарні Лудаопей було проведено інфузію BCMA CAR-T клітин. Після інфузії у пацієнта розвинулася лихоманка, яку поступово контролювали за допомогою агресивної протиінфекційної та симптоматичної підтримуючої терапії. Через чотирнадцять днів після інфузії біопсія кісткового мозку не виявила залишкових злоякісних моноклональних плазматичних клітин. Через тридцять один день після інфузії біопсія кісткового мозку залишалася негативною. Імунофіксація сироватки була негативною, рівень вільного легкого ланцюга λ сироватки був у межах норми, а рівень білка M сироватки був негативним, що свідчить про повну ремісію захворювання.

Наразі, через понад 8 місяців після отримання інфузії BCMA CAR-T клітин, пацієнт залишається в повній ремісії з хорошим одужанням та високим рівнем задоволення результатами лікування.