Sunt terapiile celulare viitorul bolilor autoimune?
Un tratament revoluționar pentru cancer ar putea fi, de asemenea, capabil să trateze și să reseteze sistemul imunitar pentru a oferi remisie pe termen lung sau chiar să vindece anumite afecțiuni. Boli autoimune.
Terapia cu celule T cu receptor antigenic himeric (CAR) a oferit o abordare nouă pentru tratarea cancerelor hematologice încă din 2017, dar există semne timpurii că aceste imunoterapii celulare ar putea fi reutilizate pentru bolile autoimune mediate de celulele B.
În septembrie anul trecut, cercetătorii din Germania au raportat că cinci pacienți cu lupus eritematos sistemic (LES) refractar tratați cu terapie cu celule T CAR au obținut remisie fără medicamente. La momentul publicării, niciun pacient nu a avut recidivă timp de până la 17 luni după tratament. Autorii au descris seroconversia anticorpilor antinucleari la doi pacienți cu cea mai lungă perioadă de urmărire, „indicând faptul că abrogarea clonelor de celule B autoimune poate duce la o corecție mai răspândită a autoimunității”, scriu cercetătorii.
Într-un alt studiu de caz publicat în iunie, cercetătorii au folosit celule CAR-T direcționate către CD-19 pentru a trata un bărbat în vârstă de 41 de ani cu sindrom antisintetazic refractar, miozită progresivă și boală pulmonară interstițială. La șase luni după tratament, nu au existat semne de miozită la RMN, iar o tomografie computerizată toracică a arătat o regresie completă a alveolitei.
De atunci, două companii de biotehnologie - Cabaletta Bio din Philadelphia și Kyverna Therapeutics din Emeryville, California - au primit deja desemnări accelerate din partea Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru terapia cu celule T CAR pentru LES și nefrita lupică. Bristol-Myers Squibb desfășoară, de asemenea, un studiu clinic de fază 1 la pacienți cu LES sever, refractar. Mai multe companii de biotehnologie și spitale din China desfășoară, de asemenea, studii clinice pentru LES. Dar acesta este doar vârful aisbergului în ceea ce privește terapiile celulare pentru bolile autoimune, a declarat Max Konig, MD, PhD, profesor asistent de medicină în cadrul diviziei de reumatologie de la Facultatea de Medicină a Universității Johns Hopkins din Baltimore.
„Este o perioadă incredibil de interesantă. Este fără precedent în istoria autoimunității”, a remarcat el.
O „repornire” pentru sistemul imunitar
Terapiile țintite asupra celulelor B există de la începutul anilor 2000, cu medicamente precum rituximab, un medicament cu anticorpi monoclonali care vizează CD20, un antigen exprimat pe suprafața celulelor B. Celulele CAR T disponibile în prezent vizează un alt antigen de suprafață, CD19, și reprezintă o terapie mult mai puternică. Ambele sunt eficiente în epuizarea celulelor B din sânge, dar aceste celule T modificate genetic, țintite spre CD19, pot ajunge la celulele B aflate în țesuturi într-un mod în care terapiile cu anticorpi nu pot, a explicat Konig.