Liệu pháp tế bào có phải là tương lai của bệnh tự miễn dịch?

Một phương pháp điều trị ung thư mang tính cách mạng cũng có thể điều trị và thiết lập lại hệ thống miễn dịch để mang lại sự thuyên giảm lâu dài hoặc thậm chí có thể chữa khỏi một số bệnh nhất định. Bệnh tự miễn dịch.

Liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên lai (CAR) đã mang đến một phương pháp tiếp cận mới trong điều trị ung thư máu từ năm 2017, nhưng đã có những dấu hiệu ban đầu cho thấy các liệu pháp miễn dịch tế bào này có thể được tái sử dụng cho các bệnh tự miễn dịch do tế bào B gây ra.

Vào tháng 9 năm ngoái, các nhà nghiên cứu ở Đức đã báo cáo rằng năm bệnh nhân mắc bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) kháng thuốc được điều trị bằng liệu pháp tế bào T CAR đều đạt được tình trạng thuyên giảm không cần dùng thuốc. Tại thời điểm công bố, không có bệnh nhân nào tái phát trong vòng 17 tháng sau điều trị. Các tác giả mô tả sự chuyển đổi huyết thanh của kháng thể kháng nhân ở hai bệnh nhân có thời gian theo dõi dài nhất, "cho thấy rằng việc loại bỏ các dòng tế bào B tự miễn dịch có thể dẫn đến sự điều chỉnh tự miễn dịch rộng rãi hơn", các nhà nghiên cứu viết.

Trong một nghiên cứu trường hợp khác được công bố vào tháng 6, các nhà nghiên cứu đã sử dụng tế bào CAR-T nhắm mục tiêu CD-19 để điều trị cho một người đàn ông 41 tuổi mắc hội chứng kháng synthetase kháng thuốc kèm theo viêm cơ tiến triển và bệnh phổi kẽ. Sáu tháng sau điều trị, không còn dấu hiệu viêm cơ trên ảnh chụp cộng hưởng từ (MRI) và chụp cắt lớp vi tính (CT) ngực cho thấy tình trạng viêm phế nang đã thoái lui hoàn toàn.

Kể từ đó, hai công ty công nghệ sinh học — Cabaletta Bio ở Philadelphia và Kyverna Therapeutics ở Emeryville, California — đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép ưu tiên cho liệu pháp tế bào T CAR điều trị bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) và viêm thận do lupus. Bristol-Myers Squibb cũng đang tiến hành thử nghiệm giai đoạn 1 trên bệnh nhân mắc SLE nặng, kháng thuốc. Một số công ty công nghệ sinh học và bệnh viện ở Trung Quốc cũng đang tiến hành các thử nghiệm lâm sàng cho SLE. Nhưng đây chỉ là phần nổi của tảng băng chìm về các liệu pháp tế bào cho bệnh tự miễn dịch, theo Tiến sĩ Max Konig, trợ lý giáo sư y học thuộc khoa thấp khớp tại Trường Y Đại học Johns Hopkins ở Baltimore.

"Đây là một thời điểm vô cùng thú vị. Nó chưa từng có tiền lệ trong lịch sử bệnh tự miễn dịch," ông nhận xét.

"Khởi động lại" hệ thống miễn dịch

Các liệu pháp nhắm mục tiêu vào tế bào B đã xuất hiện từ đầu những năm 2000 với các loại thuốc như rituximab, một loại thuốc kháng thể đơn dòng nhắm vào CD20, một kháng nguyên được biểu hiện trên bề mặt tế bào B. Các tế bào CAR T hiện có nhắm mục tiêu vào một kháng nguyên bề mặt khác, CD19, và là một liệu pháp mạnh hơn nhiều. Cả hai đều hiệu quả trong việc làm giảm số lượng tế bào B trong máu, nhưng các tế bào T được thiết kế nhắm mục tiêu vào CD19 này có thể tiếp cận các tế bào B nằm trong mô theo cách mà các liệu pháp kháng thể không thể làm được, Konig giải thích.