Ali so celične terapije prihodnost avtoimunskih bolezni?
Revolucionarno zdravljenje raka bi lahko zdravilo in ponastavilo imunski sistem, da bi zagotovilo dolgoročno remisijo ali morda celo ozdravilo nekatere vrste raka. Avtoimunske bolezni.
Terapija s himernimi antigenskimi receptorji (CAR) T-celic od leta 2017 ponuja nov pristop k zdravljenju hematoloških rakov, vendar obstajajo zgodnji znaki, da bi se te celične imunoterapije lahko ponovno uporabile za avtoimunske bolezni, ki jih posredujejo B-celice.
Septembra lani so raziskovalci v Nemčiji poročali, da je pet bolnikov z refraktornim sistemskim eritematoznim lupusom (SLE), zdravljenih s terapijo s CAR T-celicami, doseglo remisijo brez zdravil. V času objave se pri nobenem bolniku ni ponovilo bolezen do 17 mesecev po zdravljenju. Avtorji so opisali serokonverzijo antinuklearnih protiteles pri dveh bolnikih z najdaljšim obdobjem spremljanja, "kar kaže, da lahko odprava avtoimunskih klonov B-celic vodi do širše korekcije avtoimunosti," pišejo raziskovalci.
V drugi študiji primera, objavljeni junija, so raziskovalci uporabili celice CAR-T, usmerjene proti CD-19, za zdravljenje 41-letnega moškega z refraktornim antisintetaznim sindromom s progresivnim miozitisom in intersticijsko pljučno boleznijo. Šest mesecev po zdravljenju na MRI ni bilo znakov miozitisa, CT prsnega koša pa je pokazal popolno regresijo alveolitisa.
Od takrat sta dve biotehnološki podjetji – Cabaletta Bio v Filadelfiji in Kyverna Therapeutics v Emeryvillu v Kaliforniji – od ameriške Uprave za hrano in zdravila (FDA) že prejeli dovoljenje za zdravljenje sistemskega eritematoznega lupusa (CAR) s celicami T za zdravljenje sistemskega eritematoznega lupusa (SLE) in lupusnega nefritisa v hitrem postopku. Bristol-Myers Squibb prav tako izvaja klinično preskušanje faze 1 pri bolnikih s hudim, neodzivnim SLE. Več biotehnoloških podjetij in bolnišnic na Kitajskem prav tako izvaja klinična preskušanja za SLE. Vendar je to le vrh ledene gore glede celičnih terapij za avtoimunske bolezni, je dejal Max Konig, dr. med., doktor znanosti, docent medicine na oddelku za revmatologijo na Medicinski fakulteti Univerze Johns Hopkins v Baltimoru.
"To je neverjetno razburljiv čas. To je nekaj brez primere v zgodovini avtoimunosti," je poudaril.
"Ponovni zagon" za imunski sistem
Terapije, usmerjene na celice B, obstajajo že od začetka 2000-ih let z zdravili, kot je rituksimab, monoklonsko protitelo, ki cilja na CD20, antigen, izražen na površini celic B. Trenutno dostopne celice CAR T ciljajo na drug površinski antigen, CD19, in so veliko močnejša terapija. Obe sta učinkoviti pri izčrpavanju celic B v krvi, vendar lahko te gensko spremenjene celice T, usmerjene na CD19, dosežejo celice B v tkivih na način, ki ga terapije s protitelesi ne morejo, je pojasnil Konig.