Czy terapie komórkowe są przyszłością leczenia chorób autoimmunologicznych?
Rewolucyjne leczenie nowotworów może również leczyć i resetować układ odpornościowy, zapewniając długotrwałą remisję, a nawet wyleczenie niektórych chorób. Choroby autoimmunologiczne.
Terapia z wykorzystaniem chimerycznych receptorów antygenowych (CAR) komórek T stanowi nowatorską metodę leczenia nowotworów hematologicznych od 2017 r., ale pojawiły się już pierwsze oznaki, że te komórkowe immunoterapie mogą znaleźć zastosowanie w leczeniu chorób autoimmunologicznych zależnych od komórek B.
We wrześniu ubiegłego roku niemieccy naukowcy poinformowali, że pięciu pacjentów z opornym na leczenie toczniem rumieniowatym układowym (SLE) leczonych terapią komórkami CAR-T osiągnęło remisję bez leczenia. Do momentu publikacji u żadnego pacjenta nie wystąpił nawrót choroby do 17 miesięcy po leczeniu. Autorzy opisali serokonwersję przeciwciał przeciwjądrowych u dwóch pacjentów z najdłuższym okresem obserwacji, „co wskazuje, że zniesienie autoimmunologicznych klonów komórek B może prowadzić do szerszej korekty autoimmunizacji” – piszą naukowcy.
W innym studium przypadku, opublikowanym w czerwcu, naukowcy wykorzystali komórki CAR-T skierowane przeciwko CD-19 do leczenia 41-letniego mężczyzny z zespołem opornej antysyntetazy z postępującym zapaleniem mięśni i śródmiąższową chorobą płuc. Sześć miesięcy po leczeniu nie stwierdzono oznak zapalenia mięśni w rezonansie magnetycznym, a tomografia komputerowa klatki piersiowej wykazała całkowitą regresję zapalenia pęcherzyków płucnych.
Od tego czasu dwie firmy biotechnologiczne – Cabaletta Bio z Filadelfii i Kyverna Therapeutics z Emeryville w Kalifornii – otrzymały już przyspieszone zezwolenia od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na terapię komórkami CAR-T w leczeniu SLE i toczniowego zapalenia nerek. Bristol-Myers Squibb prowadzi również badanie fazy 1 u pacjentów z ciężkim, opornym na leczenie SLE. Kilka firm biotechnologicznych i szpitali w Chinach również prowadzi badania kliniczne nad SLE. Ale to tylko wierzchołek góry lodowej, jeśli chodzi o terapie komórkowe w chorobach autoimmunologicznych, powiedział dr n. med. Max Konig, adiunkt w katedrze reumatologii w Johns Hopkins University School of Medicine w Baltimore.
„To niezwykle ekscytujący czas. To wydarzenie bez precedensu w historii chorób autoimmunologicznych” – zauważył.
„Restart” układu odpornościowego
Terapie ukierunkowane na limfocyty B są dostępne od początku XXI wieku i obejmują leki takie jak rytuksymab, monoklonalne przeciwciało skierowane przeciwko CD20, antygenowi obecnemu na powierzchni limfocytów B. Obecnie dostępne limfocyty CAR-T celują w inny antygen powierzchniowy, CD19, i stanowią znacznie skuteczniejszą terapię. Oba te leki skutecznie usuwają limfocyty B z krwi, ale te zmodyfikowane limfocyty T skierowane przeciwko CD19 mogą dotrzeć do limfocytów B obecnych w tkankach w sposób, w jaki nie potrafią tego zrobić terapie przeciwciałami.