細胞療法は自己免疫疾患の未来を担うのか？

がんに対する画期的な治療法は、免疫系を治療してリセットすることで、長期寛解をもたらしたり、場合によっては特定のがんを治癒させる可能性もある。 自己免疫疾患。

キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法は、2017年以来、血液がんの治療における新たなアプローチを提供してきたが、これらの細胞免疫療法がB細胞介在性自己免疫疾患にも応用できる可能性を示す初期兆候が見られる。

昨年9月、ドイツの研究者らは、CAR T細胞療法を受けた難治性全身性エリテマトーデス（SLE）患者5名全員が、薬剤なしで寛解を達成したと報告した。発表時点では、治療後17ヶ月経過しても再発した患者はいなかった。著者らは、最も長期にわたって経過観察された2名の患者において抗核抗体の血清転換が認められたことを報告し、「自己免疫B細胞クローンの除去が、より広範囲にわたる自己免疫の是正につながる可能性を示唆している」と述べている。

6月に発表された別の症例研究では、研究者らはCD-19を標的としたCAR-T細胞を用いて、進行性筋炎と間質性肺疾患を伴う難治性抗合成酵素症候群の41歳の男性を治療した。治療から6か月後、MRIでは筋炎の兆候は見られず、胸部CTスキャンでは肺胞炎の完全な寛解が確認された。

それ以来、フィラデルフィアのCabaletta Bioとカリフォルニア州エメリービルのKyverna Therapeuticsという2つのバイオテクノロジー企業が、SLEとループス腎炎に対するCAR T細胞療法で米国食品医薬品局からファストトラック指定をすでに受けている。ブリストル・マイヤーズ スクイブも、重症で難治性のSLE患者を対象とした第1相試験を実施している。中国のいくつかのバイオテクノロジー企業と病院もSLEの臨床試験を実施している。しかし、これは自己免疫疾患に対する細胞療法の氷山の一角に過ぎないと、ボルチモアのジョンズ・ホプキンス大学医学部リウマチ科の助教授であるマックス・ケーニッヒ医師（医学博士）は述べている。

「これは信じられないほど刺激的な時代だ。自己免疫疾患の歴史において前例のないことだ」と彼は述べた。

免疫システムの「再起動」

B細胞を標的とした治療法は、2000年代初頭から存在しており、B細胞の表面に発現する抗原であるCD20を標的とするモノクローナル抗体薬であるリツキシマブなどがその例です。現在利用可能なCAR T細胞は、別の表面抗原であるCD19を標的としており、はるかに強力な治療法です。どちらも血液中のB細胞を減少させるのに効果的ですが、これらの遺伝子操作されたCD19標的T細胞は、抗体療法では不可能な方法で組織内のB細胞に到達できるとケーニッヒ氏は説明しました。