Verbeterde oorlewingsyfers met Bu/Cy+Melphalan- en Bu/Cy+Thiotepa-regimes in haploïdentiese stamseltransplantasie vir nie-Downsindroom akute megakarioblastiese leukemie (AMKL)
Tydens die 66ste Jaarlikse Vergadering van die Amerikaanse Vereniging van Hematologie (ASH) wat van 7-10 Desember 2024 in San Diego gehou is, het dr. Zhi-Jie Wei, direkteur van die Hematologie-afdeling by die Lu Daopei-hospitaal, baanbrekersnavorsing aangebied oor die behandeling van nie-Downsindroom Akute Megakarioblastiese Leukemie (Nie-DS-AMKL). Sy span se studie, getiteld "Verbeterde Uitkomste met Bu/Cy+Melphalan en Bu/Cy+Thiotepa-regime in Haploïetiese Hematopoietiese Stamseltransplantasie vir Nie-Downsindroom Akute Megakarioblastiese Leukemie," is in Abstract 3492 gepubliseer en dui op 'n beduidende vooruitgang in AMKL-behandeling.
Nie-DS-AMKL, 'n seldsame en aggressiewe vorm van leukemie, is verantwoordelik vir 'n klein persentasie van beide pediatriese en volwasse akute myeloïde leukemie (AML) gevalle. Terwyl DS-AMKL dikwels 'n beter prognose het, het Nie-DS-AMKL 'n swak prognose met 'n driejaar algehele oorlewingsyfer (OS) van minder as 40%. Haplo-identiese hematopoïetiese stamseltransplantasie (haplo HCT) is tans die enigste genesende behandeling wat vir hierdie pasiënte beskikbaar is.
Die studie het gefokus op die gebruik van gewysigde Bu/Cy-gebaseerde behandelings in samewerking met óf Melphalan (MEL) óf Thiotepa (TT) om oorlewingsyfers te verbeter en komplikasies te verminder by pasiënte wat haplo-identiese stamseloorplanting ondergaan. Die resultate was belowend en toon 'n beduidende verbetering in algehele oorlewing (OS) onder pasiënte met volledige remissie (CR). Die OS vir CR-pasiënte was 68,2%, vergeleke met 16,7% vir pasiënte wat nie CR (PR/NR) bereik het nie, wat die kritieke rol van die bereiking van CR in die verbetering van oorlewingsuitkomste beklemtoon.
Die studie het 59 Nie-DS-AMKL pediatriese pasiënte met 'n mediaan ouderdom van 2 jaar ingesluit. Na behandeling het alle pasiënte suksesvolle engrafting behaal, met 'n mediaan tyd van 13 dae vir neutrofiel-engrafting en 9 dae vir plaatjie-engrafting. Dit is opmerklik dat die Bu/Cy+MEL- en Bu/Cy+TT-regimes 'n 100% OS-koers vir pasiënte in die Bu/Cy+TT-groep tot gevolg gehad het, hoewel daar geen beduidende verskille in OS tussen die Bu/Cy- en Bu/Cy+MEL-groepe was nie.
Wat komplikasies betref, het die gewysigde behandelings 'n vermindering getoon'n afname in die voorkoms van Graad III-IV akute graft-versus-gasheer siekte (aGVHD) en oorplantingsverwante mortaliteit (TRM), wat die veiligheid van die nuwe protokolle verder beklemtoon. Die voorkoms van ernstige aGVHD was aansienlik laer in die Bu/Cy+TT-groep, met 'n afname in beide akute en chroniese GVHD in vergelyking met die tradisionele Bu/Cy-regime.
Dr. Wei het die potensiaal van hierdie gewysigde behandelingsregimes beklemtoon om die uitkomste van pasiënte met nie-DS-AMKL te verbeter, veral in diegene wat volledige remissie bereik. Die studie bied waardevolle insigte in die optimalisering van behandelingsprotokolle vir AMKL en baan die weg vir verdere kliniese ondersoek. Terwyl die resultate vir pasiënte met gedeeltelike remissie en nie-remissie minder belowend was, bied die benadering hoop vir beter behandelingsstrategieë in die toekoms.
Met voortgesette navorsing en data-insameling beoog die Lu Daopei-hospitaalspan om hierdie behandelingsregime te verfyn om blywende oplossings vir nie-DS-AMKL-pasiënte te bied, wat moontlik die landskap van behandeling vir hierdie uitdagende leukemie-subtipe kan verander.