నాన్-డౌన్ సిండ్రోమ్ అక్యూట్ మెగాకార్యోబ్లాస్టిక్ లుకేమియా (AMKL) కోసం హాప్లోఐడెంటికల్ స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్ప్లాంటేషన్లో Bu/Cy+Melphalan మరియు Bu/Cy+Thiotepa రెజిమెన్లతో మెరుగైన మనుగడ రేట్లు
డిసెంబర్ 7-10, 2024 తేదీలలో శాన్ డియాగోలో జరిగిన అమెరికన్ సొసైటీ ఆఫ్ హెమటాలజీ (ASH) యొక్క 66వ వార్షిక సమావేశంలో, లూ డావోపీ హాస్పిటల్ హెమటాలజీ విభాగం డైరెక్టర్ అయిన డాక్టర్ జి-జీ వీ, నాన్-డౌన్ సిండ్రోమ్ అక్యూట్ మెగాకార్యోబ్లాస్టిక్ లుకేమియా (Non-DS-AMKL) చికిత్సపై ఒక సంచలనాత్మక పరిశోధనను సమర్పించారు. "నాన్-డౌన్ సిండ్రోమ్ అక్యూట్ మెగాకార్యోబ్లాస్టిక్ లుకేమియా కోసం హాప్లోఐడెంటికల్ హెమటోపోయిటిక్ స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్ప్లాంటేషన్లో Bu/Cy+Melphalan మరియు Bu/Cy+Thiotepa రెజిమెన్లతో మెరుగైన ఫలితాలు" అనే శీర్షికతో ఉన్న ఆయన బృందం అధ్యయనం, అబ్స్ట్రాక్ట్ 3492లో ప్రచురితమైంది మరియు AMKL చికిత్సలో ఒక ముఖ్యమైన పురోగతిని సూచిస్తుంది.
నాన్-DS-AMKL అనేది లుకేమియా యొక్క ఒక అరుదైన మరియు తీవ్రమైన రూపం. ఇది పిల్లలు మరియు పెద్దలలో వచ్చే అక్యూట్ మైలోయిడ్ లుకేమియా (AML) కేసులలో ఒక చిన్న శాతంలో ఉంటుంది. DS-AMKLకు తరచుగా మెరుగైన రోగ నిరూపణ ఉండగా, నాన్-DS-AMKLకు రోగ నిరూపణ పేలవంగా ఉంటుంది మరియు దీని మూడేళ్ల మొత్తం మనుగడ (OS) రేటు 40% కంటే తక్కువగా ఉంటుంది. ప్రస్తుతం ఈ రోగులకు అందుబాటులో ఉన్న ఏకైక నివారణ చికిత్స హాప్లోఐడెంటికల్ హెమటోపోయిటిక్ స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్ప్లాంటేషన్ (హాప్లో HCT).
హాప్లోఐడెంటికల్ స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్ప్లాంటేషన్ చేయించుకుంటున్న రోగులలో మనుగడ రేట్లను మెరుగుపరచడానికి మరియు సమస్యలను తగ్గించడానికి, సవరించిన Bu/Cy-ఆధారిత చికిత్సా విధానాలను మెల్ఫలాన్ (MEL) లేదా థియోటెపా (TT) తో కలిపి ఉపయోగించడంపై ఈ అధ్యయనం దృష్టి సారించింది. ఫలితాలు ఆశాజనకంగా ఉన్నాయి, సంపూర్ణ ఉపశమనం (CR) పొందిన రోగులలో మొత్తం మనుగడ (OS)లో గణనీయమైన మెరుగుదల కనిపించింది. సంపూర్ణ ఉపశమనం (CR) పొందని రోగులలో (PR/NR) OS 16.7% ఉండగా, CR పొందిన రోగులలో అది 68.2%గా ఉంది. ఇది మనుగడ ఫలితాలను మెరుగుపరచడంలో సంపూర్ణ ఉపశమనం (CR) సాధించడం యొక్క కీలక పాత్రను నొక్కి చెబుతోంది.
ఈ అధ్యయనంలో 2 సంవత్సరాల మధ్య వయస్సు గల 59 మంది నాన్-DS-AMKL పీడియాట్రిక్ రోగులు పాల్గొన్నారు. చికిత్స తర్వాత, రోగులందరూ విజయవంతమైన ఎంగ్రాఫ్ట్మెంట్ను సాధించారు, న్యూట్రోఫిల్ ఎంగ్రాఫ్ట్మెంట్కు సగటున 13 రోజులు మరియు ప్లేట్లెట్ ఎంగ్రాఫ్ట్మెంట్కు 9 రోజులు పట్టింది. ముఖ్యంగా, Bu/Cy+MEL మరియు Bu/Cy+TT రెజిమెన్లు Bu/Cy+TT గ్రూపులోని రోగులకు 100% OS రేటును అందించాయి, అయితే Bu/Cy మరియు Bu/Cy+MEL గ్రూపుల మధ్య OSలో గణనీయమైన తేడాలు లేవు.
సంక్లిష్టతల పరంగా, సవరించిన చికిత్సా విధానాలు తగ్గుదల చూపించాయిగ్రేడ్ III-IV తీవ్రమైన గ్రాఫ్ట్-వర్సెస్-హోస్ట్ వ్యాధి (aGVHD) సంభవం మరియు మార్పిడి-సంబంధిత మరణాల (TRM) తగ్గుదల, కొత్త ప్రోటోకాల్ల భద్రతను మరింత నొక్కి చెబుతోంది. సాంప్రదాయ Bu/Cy విధానంతో పోలిస్తే Bu/Cy+TT సమూహంలో తీవ్రమైన aGVHD సంభవం గణనీయంగా తక్కువగా ఉంది, దీనితో పాటు తీవ్రమైన మరియు దీర్ఘకాలిక GVHD రెండింటిలోనూ తగ్గుదల కనిపించింది.
నాన్-డిఎస్-ఏఎంకేఎల్ రోగుల ఫలితాలను మెరుగుపరచడంలో, ముఖ్యంగా సంపూర్ణ ఉపశమనం పొందిన వారిలో, ఈ సవరించిన చికిత్సా విధానాల సామర్థ్యాన్ని డాక్టర్ వెయ్ నొక్కి చెప్పారు. ఈ అధ్యయనం ఏఎంకేఎల్ చికిత్సా విధానాలను ఉత్తమంగా తీర్చిదిద్దడంలో విలువైన అంతర్దృష్టులను అందిస్తుంది మరియు తదుపరి వైద్యపరమైన పరిశోధనలకు మార్గం సుగమం చేస్తుంది. పాక్షిక ఉపశమనం మరియు ఉపశమనం పొందని రోగుల ఫలితాలు అంత ఆశాజనకంగా లేనప్పటికీ, ఈ విధానం భవిష్యత్తులో మెరుగైన చికిత్సా వ్యూహాల కోసం ఆశను కల్పిస్తుంది.
నిరంతర పరిశోధన మరియు డేటా సేకరణతో, లూ డావోపీ హాస్పిటల్ బృందం నాన్-డిఎస్-ఏఎంకేఎల్ రోగులకు శాశ్వత పరిష్కారాలను అందించడానికి ఈ చికిత్సా విధానాలను మెరుగుపరచాలని లక్ష్యంగా పెట్టుకుంది, తద్వారా ఈ సవాలుతో కూడిన లుకేమియా ఉపరకం యొక్క చికిత్సా స్వరూపాన్ని మార్చగల సామర్థ్యాన్ని కలిగి ఉంది.