Улучшение показателей выживаемости при применении схем лечения Bu/Cy+Melphalan и Bu/Cy+Thiotepa при гаплоидентичной трансплантации стволовых клеток у пациентов с острым мегакариоцитарным лейкозом (ОМЛ) без синдрома Дауна.

На 66-й ежегодной конференции Американского общества гематологии (ASH), проходившей в Сан-Диего с 7 по 10 декабря 2024 года, доктор Чжи-Цзе Вэй, директор отделения гематологии больницы Лу Даопэй, представил новаторское исследование по лечению острого мегакариоцитарного лейкоза без синдрома Дауна (Non-DS-AMKL). Исследование его команды, озаглавленное «Улучшение результатов лечения с помощью режимов Bu/Cy+Melphalan и Bu/Cy+Thiotepa при гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при остром мегакариоцитарном лейкозе без синдрома Дауна», было представлено в тезисах № 3492 и знаменует собой значительный прогресс в лечении AMKL.

Не-DS-AMKL — редкая и агрессивная форма лейкемии, составляющая небольшой процент как среди детей, так и среди взрослых с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ). В то время как DS-AMKL часто имеет лучший прогноз, Non-DS-AMKL имеет плохой прогноз с трехлетней общей выживаемостью менее 40%. Гаплоидентичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (гапло-ТГСК) в настоящее время является единственным доступным методом лечения, позволяющим добиться излечения у этих пациентов.

Исследование было посвящено применению модифицированных схем лечения на основе бусульфана/циклодекстрина в сочетании с мелфаланом (MEL) или тиотепой (TT) для улучшения показателей выживаемости и снижения осложнений у пациентов, перенесших гаплоидентичную трансплантацию стволовых клеток. Результаты оказались многообещающими, показав значительное улучшение общей выживаемости (ОВ) среди пациентов, достигших полной ремиссии (ПР). ОВ для пациентов с ПР составила 68,2%, по сравнению с 16,7% для пациентов, не достигших ПР (частичная ремиссия/отсутствие ПР), что подчеркивает критическую роль достижения ПР в улучшении показателей выживаемости.

В исследовании приняли участие 59 детей с не-DS-AMKL, средний возраст которых составил 2 года. После лечения у всех пациентов наблюдалось успешное приживление трансплантата, при этом среднее время приживления нейтрофилов составило 13 дней, а тромбоцитов — 9 дней. Примечательно, что режимы Bu/Cy+MEL и Bu/Cy+TT обеспечили 100% общую выживаемость пациентов в группе Bu/Cy+TT, хотя существенных различий в общей выживаемости между группами Bu/Cy и Bu/Cy+MEL не наблюдалось.

Что касается осложнений, то модифицированные схемы лечения показали снижение их частоты.Снижение частоты возникновения острой реакции «трансплантат против хозяина» (оРТПХ) III-IV степени и смертности, связанной с трансплантацией (СТР), еще раз подчеркивает безопасность новых протоколов. Частота тяжелой оРТПХ была значительно ниже в группе Bu/Cy+TT, при этом наблюдалось снижение как острой, так и хронической РТПХ по сравнению с традиционным режимом Bu/Cy.

Доктор Вэй подчеркнул потенциал этих модифицированных схем лечения в улучшении результатов лечения пациентов с AMKL, не относящейся к группе DS, особенно у тех, кто достиг полной ремиссии. Исследование предоставляет ценную информацию для оптимизации протоколов лечения AMKL и закладывает основу для дальнейших клинических исследований. Хотя результаты для пациентов с частичной ремиссией и без ремиссии были менее обнадеживающими, этот подход вселяет надежду на разработку более эффективных стратегий лечения в будущем.

Благодаря непрерывным исследованиям и сбору данных, команда больницы Лу Даопэй стремится усовершенствовать эти схемы лечения, чтобы обеспечить долгосрочные решения для пациентов с не-DS-AMKL, потенциально изменив подход к лечению этого сложного подтипа лейкемии.