다운증후군이 없는 급성 거대핵세포성 백혈병(AMKL)에 대한 반일치 조혈모세포 이식에서 Bu/Cy+멜팔란 및 Bu/Cy+티오테파 요법의 생존율 향상

2024년 12월 7일부터 10일까지 샌디에이고에서 개최된 제66회 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 루다오페이 병원 혈액내과 과장인 웨이즈제 박사는 비다운증후군 급성 거대핵세포성 백혈병(Non-DS-AMKL) 치료에 관한 획기적인 연구 결과를 발표했습니다. 그의 연구팀이 수행한 이 연구는 "비다운증후군 급성 거대핵세포성 백혈병에 대한 반일치 조혈모세포 이식에서 부설판/시스테인+멜팔란 및 부설판/시스테인+티오테파 병용 요법의 개선된 결과"라는 제목으로 초록 3492에 게재되었으며, 급성 거대핵세포성 백혈병 치료에 중요한 진전을 가져왔습니다.

비-DS-AMKL은 드물고 공격적인 형태의 백혈병으로, 소아 및 성인 급성 골수성 백혈병(AML) 사례의 작은 부분을 차지합니다. DS-AMKL은 일반적으로 예후가 더 좋은 반면, Non-DS-AMKL은 3년 전체 생존율(OS)이 40% 미만으로 예후가 좋지 않습니다. 현재 이 환자들에게 가능한 유일한 완치 치료법은 반일치 조혈모세포 이식(haplo HCT)입니다.

본 연구는 반일치 조혈모세포 이식을 받는 환자의 생존율을 향상시키고 합병증을 줄이기 위해 멜팔란(MEL) 또는 티오테파(TT)와 병용하는 변형 부설판/시스테인 기반 요법의 사용에 초점을 맞추었습니다. 연구 결과는 고무적이었으며, 완전 관해(CR) 환자에서 전체 생존율(OS)이 유의미하게 향상되었음을 보여주었습니다. CR 환자의 OS는 68.2%였으며, CR을 달성하지 못한 환자(부분 관해/무반응)의 OS는 16.7%였습니다. 이는 생존 결과 개선에 있어 CR 달성의 중요성을 강조합니다.

본 연구에는 평균 연령 2세의 비-DS-AMKL 소아 환자 59명이 포함되었습니다. 치료 후 모든 환자에서 성공적인 조혈모세포 생착이 관찰되었으며, 호중구 생착까지의 평균 시간은 13일, 혈소판 생착까지의 평균 시간은 9일이었습니다. 특히, Bu/Cy+MEL 및 Bu/Cy+TT 요법은 Bu/Cy+TT 그룹에서 100%의 전체 생존율(OS)을 나타냈지만, Bu/Cy 그룹과 Bu/Cy+MEL 그룹 간의 OS에는 유의미한 차이가 없었습니다.

합병증 측면에서, 수정된 치료법은 합병증 발생률 감소를 보였습니다.3~4등급 급성 이식편대숙주병(aGVHD) 발생률 및 이식 관련 사망률(TRM)에 유의미한 변화가 있었으며, 이는 새로운 프로토콜의 안전성을 더욱 뒷받침합니다. 중증 aGVHD 발생률은 Bu/Cy+TT 그룹에서 유의하게 낮았으며, 기존의 Bu/Cy 요법에 비해 급성 및 만성 GVHD 모두 감소했습니다.

웨이 박사는 이러한 수정된 치료법이 비-DS-AMKL 환자, 특히 완전 관해를 달성한 환자의 치료 결과를 개선하는 데 잠재력이 있음을 강조했습니다. 이번 연구는 AMKL 치료 프로토콜 최적화에 대한 귀중한 통찰력을 제공하고 향후 임상 연구의 토대를 마련했습니다. 부분 관해 및 비관해 환자의 결과는 다소 실망스러웠지만, 이러한 접근법은 미래에 더 나은 치료 전략을 위한 희망을 제시합니다.

루다오페이 병원 연구팀은 지속적인 연구와 데이터 수집을 통해 이러한 치료법을 개선하여 비-DS-AMKL 환자에게 지속적인 해결책을 제공하고, 이 까다로운 백혈병 아형의 치료 환경을 변화시키는 것을 목표로 하고 있습니다.