Tassi di sopravvivenza migliorati cù i regimi Bu/Cy+Melphalan è Bu/Cy+Thiotepa in u trapianto di cellule staminali aploidentiche per a leucemia megacarioblastica acuta senza sindrome di Down (AMKL)

À a 66a Riunione Annuale di l'American Society of Hematology (ASH) tenuta in San Diego da u 7 à u 10 di Dicembre di u 2024, u Dr. Zhi-Jie Wei, Direttore di u Dipartimentu di Ematologia di l'Ospedale Lu Daopei, hà presentatu una ricerca innovativa nantu à u trattamentu di a Leucemia Megacarioblastica Acuta Non-Down Syndrome (Non-DS-AMKL). U studiu di a so squadra, intitulatu "Risultati Migliorati cù i Regimi Bu/Cy+Melphalan è Bu/Cy+Thiotepa in u Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Aploidentiche per a Leucemia Megacarioblastica Acuta Non-Down Syndrome", hè statu presentatu in l'Abstract 3492 è marca un avanzamentu significativu in u trattamentu AMKL.

A Non-DS-AMKL, una forma rara è aggressiva di leucemia, rapprisenta una piccula percentuale di casi di leucemia mieloide acuta (AML) pediatrica è adulta. Mentre a DS-AMKL hà spessu una megliu prognosi, a Non-DS-AMKL hà una prognosi sfavorevole cù un tassu di sopravvivenza generale (OS) à trè anni inferiore à u 40%. U trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche (haplo HCT) hè attualmente l'unicu trattamentu curativu dispunibule per questi pazienti.

U studiu s'hè cuncentratu nantu à l'usu di rigimi mudificati basati nantu à Bu/Cy in cunghjunzione cù Melphalan (MEL) o Thiotepa (TT) per migliurà i tassi di sopravvivenza è riduce e cumplicazioni in i pazienti sottumessi à un trapianto di cellule staminali aploidentiche. I risultati sò stati promettenti, mustrendu un miglioramentu significativu di a sopravvivenza generale (OS) trà i pazienti in remissione cumpleta (CR). L'OS per i pazienti CR era di 68,2%, paragunatu à u 16,7% per i pazienti chì ùn anu micca ottenutu CR (PR/NR), mettendu in risaltu u rolu criticu di ottene CR in u miglioramentu di i risultati di sopravvivenza.

U studiu hà inclusu 59 pazienti pediatrici Non-DS-AMKL cù una età mediana di 2 anni. Dopu u trattamentu, tutti i pazienti anu ottenutu un innesto riesciutu, cù un tempu medianu di 13 ghjorni per l'innesto di neutrofili è 9 ghjorni per l'innesto di piastrine. In particulare, i regimi Bu/Cy+MEL è Bu/Cy+TT anu risultatu in un tassu di OS di 100% per i pazienti in u gruppu Bu/Cy+TT, ancu s'ellu ùn ci eranu differenze significative in l'OS trà i gruppi Bu/Cy è Bu/Cy+MEL.

In termini di cumplicazioni, i regimi mudificati anu mostratu una riduzionezione in l'incidenza di a malatia acuta di u trapianto contr'à l'ospite di Gradu III-IV (aGVHD) è di a mortalità legata à u trapianto (TRM), sottulineendu ulteriormente a sicurezza di i novi protokolli. L'incidenza di aGVHD severa era significativamente più bassa in u gruppu Bu/Cy+TT, cù una riduzione di a GVHD sia acuta sia cronica paragunata à u regime tradiziunale Bu/Cy.

U duttore Wei hà messu in risaltu u putenziale di sti rigimi mudificati per migliurà i risultati di i pazienti senza DS-AMKL, in particulare in quelli chì ottenenu una remissione cumpleta. U studiu furnisce preziose informazioni nantu à l'ottimisazione di i protokolli di trattamentu per AMKL è prepara a strada per ulteriori esplorazioni cliniche. Mentre i risultati per i pazienti in remissione parziale è senza remissione eranu menu promettenti, l'approcciu offre speranza per migliori strategie di trattamentu in u futuru.

Cù a ricerca è a raccolta di dati cuntinue, a squadra di l'Ospedale Lu Daopei hà per scopu di affinà questi regimi per furnisce suluzioni durevuli per i pazienti Non-DS-AMKL, cambiendu potenzialmente u paisaghju di u trattamentu per questu sottotipu di leucemia difficiule.