อัตราการรอดชีวิตที่ดีขึ้นด้วยสูตรการรักษา Bu/Cy+Melphalan และ Bu/Cy+Thiotepa ในการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์แบบ Haploidentical สำหรับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน Megakaryoblastic Leukemia (AMKL) ในผู้ป่วยที่ไม่เป็นดาวน์ซินโดรม

ในการประชุมประจำปีครั้งที่ 66 ของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกา (ASH) ซึ่งจัดขึ้นที่เมืองซานดิเอโก ระหว่างวันที่ 7-10 ธันวาคม 2024 ดร. จื้อเจี๋ย เว่ย ผู้อำนวยการแผนกโลหิตวิทยา โรงพยาบาลหลู่ต้าเป่ย ได้นำเสนอผลงานวิจัยที่สำคัญเกี่ยวกับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเมกะคาริโอบลาสติกเฉียบพลันที่ไม่เกี่ยวข้องกับกลุ่มอาการดาวน์ (Non-DS-AMKL) งานวิจัยของทีมงานของเขา เรื่อง “ผลลัพธ์ที่ดีขึ้นด้วยสูตรยา Bu/Cy+Melphalan และ Bu/Cy+Thiotepa ในการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดแบบแฮปโลไอเดนติคอลสำหรับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเมกะคาริโอบลาสติกเฉียบพลันที่ไม่เกี่ยวข้องกับกลุ่มอาการดาวน์” ได้รับการตีพิมพ์ในบทคัดย่อหมายเลข 3492 และถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในการรักษา AMKL

มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด Non-DS-AMKL เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดรุนแรงและหายาก ซึ่งคิดเป็นสัดส่วนเล็กน้อยของทั้งผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (AML) ในขณะที่ DS-AMKL มักมีพยากรณ์โรคที่ดีกว่า แต่ Non-DS-AMKL มีพยากรณ์โรคที่แย่ โดยมีอัตราการรอดชีวิตโดยรวม (OS) ในระยะเวลาสามปีน้อยกว่า 40% ปัจจุบัน การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดแบบ Haploidentical (haplo HCT) เป็นวิธีการรักษาเพียงวิธีเดียวที่สามารถรักษาผู้ป่วยกลุ่มนี้ให้หายขาดได้

การศึกษานี้มุ่งเน้นไปที่การใช้สูตรการรักษาที่ดัดแปลงจาก Bu/Cy ร่วมกับ Melphalan (MEL) หรือ Thiotepa (TT) เพื่อเพิ่มอัตราการรอดชีวิตและลดภาวะแทรกซ้อนในผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์แบบแฮปโลไอเดนติคอล ผลลัพธ์ที่ได้นั้นน่าพอใจ โดยแสดงให้เห็นถึงการรอดชีวิตโดยรวม (OS) ที่ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มผู้ป่วยที่หายขาด (CR) อัตราการรอดชีวิตโดยรวมของผู้ป่วย CR อยู่ที่ 68.2% เมื่อเทียบกับ 16.7% สำหรับผู้ป่วยที่ไม่หายขาด (PR/NR) ซึ่งเน้นย้ำถึงบทบาทสำคัญของการหายขาดในการปรับปรุงผลลัพธ์ด้านการรอดชีวิต

การศึกษานี้รวมผู้ป่วยเด็กที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด AMKL ที่ไม่ใช่กลุ่ม DS จำนวน 59 ราย โดยมีอายุเฉลี่ย 2 ปี หลังการรักษา ผู้ป่วยทุกรายมีการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดสำเร็จ โดยใช้เวลาเฉลี่ย 13 วันสำหรับการปลูกถ่ายนิวโทรฟิล และ 9 วันสำหรับการปลูกถ่ายเกล็ดเลือด ที่น่าสังเกตคือ สูตรการรักษา Bu/Cy+MEL และ Bu/Cy+TT ส่งผลให้อัตราการรอดชีวิตโดยรวม (OS) ของผู้ป่วยในกลุ่ม Bu/Cy+TT อยู่ที่ 100% แม้ว่าจะไม่มีความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญในอัตราการรอดชีวิตโดยรวมระหว่างกลุ่ม Bu/Cy และ Bu/Cy+MEL ก็ตาม

ในแง่ของภาวะแทรกซ้อน สูตรการรักษาที่ปรับเปลี่ยนแสดงให้เห็นถึงการลดลงการเปลี่ยนแปลงในอุบัติการณ์ของโรคแทรกซ้อนจากปฏิกิริยาต่อต้านเนื้อเยื่อผู้รับ (aGVHD) ระดับ III-IV และอัตราการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับการปลูกถ่าย (TRM) ยิ่งตอกย้ำความปลอดภัยของโปรโตคอลใหม่นี้ อุบัติการณ์ของ aGVHD รุนแรงลดลงอย่างมีนัยสำคัญในกลุ่ม Bu/Cy+TT โดยมีการลดลงทั้ง GVHD เฉียบพลันและเรื้อรังเมื่อเทียบกับสูตร Bu/Cy แบบดั้งเดิม

ดร.เว่ยเน้นย้ำถึงศักยภาพของวิธีการรักษาที่ปรับเปลี่ยนเหล่านี้ในการปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วย AMKL ที่ไม่ใช่ DS โดยเฉพาะอย่างยิ่งในผู้ที่หายขาดจากโรค การศึกษานี้ให้ข้อมูลเชิงลึกที่มีคุณค่าในการปรับปรุงโปรโตคอลการรักษาสำหรับ AMKL และเป็นการปูทางสำหรับการสำรวจทางคลินิกเพิ่มเติม แม้ว่าผลลัพธ์สำหรับผู้ป่วยที่หายขาดบางส่วนและผู้ป่วยที่ไม่หายขาดจากโรคจะไม่ค่อยดีนัก แต่แนวทางนี้ก็ให้ความหวังสำหรับกลยุทธ์การรักษาที่ดีขึ้นในอนาคต

ด้วยการวิจัยและการเก็บรวบรวมข้อมูลอย่างต่อเนื่อง ทีมแพทย์จากโรงพยาบาลหลู่ต้าเป่ยตั้งเป้าที่จะปรับปรุงวิธีการรักษาเหล่านี้ให้ดียิ่งขึ้น เพื่อมอบแนวทางแก้ไขที่ยั่งยืนสำหรับผู้ป่วย Non-DS-AMKL ซึ่งอาจเปลี่ยนแปลงแนวทางการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดย่อยที่ท้าทายนี้ได้