Javuló túlélési arányok Bu/Cy+Melphalan és Bu/Cy+Thiotepa kezelésekkel haploidentikus őssejt-transzplantációban nem Down-szindrómás akut megakarioblasztos leukémia (AMKL) esetén

Az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) 2024. december 7. és 10. között San Diegóban megrendezett 66. éves találkozóján Dr. Zhi-Jie Wei, a Lu Daopei Kórház hematológiai osztályának igazgatója úttörő kutatást mutatott be a nem Down-szindrómás akut megakarioblasztikus leukémia (Non-DS-AMKL) kezelésében. Csapatának „Jobb eredmények Bu/Cy+Melphalan és Bu/Cy+Thiotepa kezelésekkel haploidentikus hematopoietikus őssejt-transzplantációban nem Down-szindrómás akut megakarioblasztikus leukémia esetén” című tanulmánya a 3492. számú absztraktban jelent meg, és jelentős előrelépést jelent az AMKL kezelésében.

A nem-DS-AMKL, a leukémia ritka és agresszív formája, a gyermekkori és felnőttkori akut mieloid leukémia (AML) esetek kis százalékát teszi ki. Míg a DS-AMKL prognózisa gyakran jobb, a nem-DS-AMKL rossz, a hároméves teljes túlélési aránya (OS) kevesebb, mint 40%. A haploidentikus hematopoietikus őssejt-transzplantáció (haplo HCT) jelenleg az egyetlen kuratív kezelés ezeknél a betegeknél.

A tanulmány a módosított Bu/Cy-alapú kezelési módok Melphalannal (MEL) vagy Thiotepaval (TT) együttes alkalmazására összpontosított a haploidentikus őssejt-transzplantáción átesett betegek túlélési arányának javítása és a szövődmények csökkentése érdekében. Az eredmények ígéretesek voltak, a teljes túlélés (OS) jelentős javulását mutatták a teljes remisszióban (CR) lévő betegek körében. A CR-es betegek OS-je 68,2% volt, szemben a CR-t el nem érő (PR/NR) betegek 16,7%-ával, ami kiemeli a CR elérésének kritikus szerepét a túlélési eredmények javításában.

A vizsgálatban 59, nem-DS-AMKL gyermekgyógyászati ​​beteg vett részt, akiknek átlagéletkora 2 év volt. A kezelés után minden betegnél sikeres volt a beágyazódás, a neutrofilek beágyazódásának medián ideje 13 nap, a vérlemezkék beágyazódásának pedig 9 nap volt. Figyelemre méltó, hogy a Bu/Cy+MEL és a Bu/Cy+TT kezelési rendek 100%-os teljes túlélési arányt eredményeztek a Bu/Cy+TT csoportban, bár a teljes túlélésben nem volt szignifikáns különbség a Bu/Cy és a Bu/Cy+MEL csoportok között.

A szövődmények tekintetében a módosított kezelési módok csökkentjelentős hatást gyakorolt ​​a III-IV. fokozatú akut graft-versus-host betegség (aGVHD) és a transzplantációval összefüggő halálozás (TRM) előfordulására, ami tovább hangsúlyozza az új protokollok biztonságosságát. A súlyos aGVHD előfordulása szignifikánsan alacsonyabb volt a Bu/Cy+TT csoportban, mind az akut, mind a krónikus GVHD csökkenésével a hagyományos Bu/Cy kezelési rendhez képest.

Dr. Wei hangsúlyozta ezen módosított kezelési módok lehetőségét a nem-DS-AMKL betegek eredményeinek javításában, különösen azoknál, akik teljes remissziót érnek el. A tanulmány értékes betekintést nyújt az AMKL kezelési protokolljainak optimalizálásába, és megalapozza a további klinikai vizsgálatokat. Míg a részleges remisszióban és a nem remisszióban lévő betegek eredményei kevésbé voltak ígéretesek, a megközelítés reményt ad a jobb kezelési stratégiákra a jövőben.

A Lu Daopei Kórház csapata folyamatos kutatással és adatgyűjtéssel kívánja finomítani ezeket a kezelési módokat, hogy tartós megoldásokat kínáljanak a nem DS-AMKL-es betegek számára, potenciálisan megváltoztatva ezzel a kihívást jelentő leukémia altípus kezelésének helyzetét.