نان ڈاؤن سنڈروم ایکیوٹ میگاکاریوبلاسٹک لیوکیمیا (AMKL) کے لیے Haploidentical اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن میں Bu/Cy+Melphalan اور Bu/Cy+Thiotepa رجیم کے ساتھ بقا کی بہتر شرح
7-10 دسمبر 2024 کو سان ڈیاگو میں منعقدہ امریکن سوسائٹی آف ہیماٹولوجی (ASH) کے 66 ویں سالانہ اجلاس میں، Lu Daopei ہسپتال میں ہیماتولوجی ڈیپارٹمنٹ کے ڈائریکٹر ڈاکٹر Zhi-Jie Wei نے Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic-Lukemia (Acute Megakaryoblastic-Lukemia) کے علاج پر اہم تحقیق پیش کی۔ ان کی ٹیم کا مطالعہ، جس کا عنوان ہے "Bu/Cy+Melphalan اور Bu/Cy+Thiotepa Regimens کے ساتھ Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia" کے لیے بہتر نتائج، خلاصہ 3492 میں نمایاں کیا گیا تھا اور ایک اہم ایڈوانس لیوکیمیا۔
نان-DS-AMKL، لیوکیمیا کی ایک نایاب اور جارحانہ شکل، بچوں اور بالغ دونوں کے ایکیوٹ مائیلوڈ لیوکیمیا (AML) کیسز کا ایک چھوٹا فیصد حصہ ہے۔ جب کہ DS-AMKL میں اکثر بہتر تشخیص ہوتا ہے، Non-DS-AMKL کی تین سال کی مجموعی بقا (OS) کی شرح 40% سے کم کے ساتھ خراب تشخیص ہوتی ہے۔ Haploidentical hematopoietic اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن (haplo HCT) فی الحال ان مریضوں کے لیے دستیاب واحد علاج ہے۔
اس مطالعہ میں میلفالان (MEL) یا Thiotepa (TT) کے ساتھ مل کر ترمیم شدہ Bu/Cy پر مبنی رجیموں کے استعمال پر توجہ مرکوز کی گئی تاکہ بقا کی شرح کو بہتر بنایا جا سکے اور ہیپلوڈینٹیکل سٹیم سیل ٹرانسپلانٹیشن سے گزرنے والے مریضوں میں پیچیدگیوں کو کم کیا جا سکے۔ نتائج امید افزا تھے، جو مکمل معافی (CR) کے مریضوں میں مجموعی طور پر بقا (OS) میں نمایاں بہتری دکھاتے ہیں۔ CR مریضوں کے لیے OS 68.2% تھا، اس کے مقابلے میں 16.7% مریضوں کے لیے جنہوں نے CR (PR/NR) حاصل نہیں کیا، جو بقا کے نتائج کو بہتر بنانے میں CR کے حصول کے اہم کردار کو اجاگر کرتا ہے۔
مطالعہ میں 59 غیر DS-AMKL بچوں کے مریض شامل تھے جن کی اوسط عمر 2 سال تھی۔ علاج کے بعد، تمام مریضوں نے کامیاب کندہ کاری حاصل کی، نیوٹروفیل انکرافٹمنٹ کے لیے 13 دن اور پلیٹلیٹ انکرافٹمنٹ کے لیے 9 دن کے درمیانی وقت کے ساتھ۔ خاص طور پر، Bu/Cy+MEL اور Bu/Cy+TT رجیموں کے نتیجے میں Bu/Cy+TT گروپ کے مریضوں کے لیے OS کی شرح 100% تھی، حالانکہ Bu/Cy اور Bu/Cy+MEL گروپوں کے درمیان OS میں کوئی خاص فرق نہیں تھا۔
پیچیدگیوں کے لحاظ سے، ترمیم شدہ رجیموں نے ایک ریڈو دکھایاگریڈ III-IV شدید گرافٹ بمقابلہ میزبان بیماری (aGVHD) اور ٹرانسپلانٹ سے متعلق اموات (TRM) کے واقعات میں عمل، نئے پروٹوکول کی حفاظت کو مزید واضح کرتا ہے۔ شدید AGVHD کے واقعات Bu/Cy+TT گروپ میں نمایاں طور پر کم تھے، روایتی Bu/Cy طرز عمل کے مقابلے شدید اور دائمی GVHD دونوں میں کمی کے ساتھ۔
ڈاکٹر وی نے غیر DS-AMKL مریضوں کے نتائج کو بہتر بنانے کے لیے ان تبدیل شدہ رجیموں کی صلاحیت پر زور دیا، خاص طور پر مکمل معافی حاصل کرنے والوں میں۔ یہ مطالعہ AMKL کے لیے علاج کے پروٹوکول کو بہتر بنانے میں قیمتی بصیرت فراہم کرتا ہے اور مزید طبی تحقیق کے لیے مرحلہ طے کرتا ہے۔ اگرچہ جزوی معافی اور عدم معافی کے مریضوں کے نتائج کم امید افزا تھے، یہ طریقہ مستقبل میں علاج کی بہتر حکمت عملیوں کی امید پیش کرتا ہے۔
مسلسل تحقیق اور ڈیٹا اکٹھا کرنے کے ساتھ، Lu Daopei ہسپتال کی ٹیم کا مقصد غیر DS-AMKL مریضوں کے لیے دیرپا حل فراہم کرنے کے لیے ان طرز عمل کو بہتر بنانا ہے، جو ممکنہ طور پر اس چیلنجنگ لیوکیمیا ذیلی قسم کے علاج کے منظر نامے کو تبدیل کر رہا ہے۔