بهبود میزان بقا با رژیم‌های Bu/Cy+Melphalan و Bu/Cy+Thiotepa در پیوند سلول‌های بنیادی نیمه‌مشابه برای لوسمی مگاکاریوبلاستیک حاد غیر سندرم داون (AMKL)

در شصت و ششمین نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا (ASH) که از 7 تا 10 دسامبر 2024 در سن دیگو برگزار شد، دکتر ژی-جی وی، مدیر بخش هماتولوژی بیمارستان لو دائوپی، تحقیقات پیشگامانه‌ای در مورد درمان لوسمی مگاکاریوبلاستیک حاد غیر سندرم داون (Non-DS-AMKL) ارائه داد. مطالعه تیم او با عنوان «نتایج بهبود یافته با رژیم‌های Bu/Cy+Melphalan و Bu/Cy+Thiotepa در پیوند سلول‌های بنیادی خونساز نیمه‌همسان برای لوسمی مگاکاریوبلاستیک حاد غیر سندرم داون»، در چکیده 3492 ارائه شد و پیشرفت قابل توجهی در درمان AMKL را نشان می‌دهد.

Non-DS-AMKL، نوعی سرطان خون نادر و تهاجمی است که درصد کمی از موارد سرطان خون حاد میلوئیدی (AML) کودکان و بزرگسالان را تشکیل می‌دهد. در حالی که DS-AMKL اغلب پیش‌آگهی بهتری دارد، Non-DS-AMKL پیش‌آگهی ضعیفی با میزان بقای کلی (OS) سه ساله کمتر از 40٪ دارد. پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز نیمه‌همسان (haplo HCT) در حال حاضر تنها درمان قطعی موجود برای این بیماران است.

این مطالعه بر استفاده از رژیم‌های درمانی اصلاح‌شده مبتنی بر Bu/Cy در ترکیب با ملفالان (MEL) یا تیوتپا (TT) برای بهبود میزان بقا و کاهش عوارض در بیمارانی که تحت پیوند سلول‌های بنیادی نیمه‌همسان قرار می‌گیرند، متمرکز بود. نتایج امیدوارکننده بود و بهبود قابل توجهی در بقای کلی (OS) در بین بیماران بهبودی کامل (CR) نشان داد. میزان بقای کلی برای بیماران بهبودی کامل 68.2٪ بود، در حالی که این میزان برای بیمارانی که بهبودی کامل (PR/NR) را به دست نیاوردند، 16.7٪ بود که نقش حیاتی دستیابی به بهبودی کامل را در بهبود نتایج بقا برجسته می‌کند.

این مطالعه شامل ۵۹ بیمار کودک غیر DS-AMKL با میانگین سنی ۲ سال بود. پس از درمان، همه بیماران پیوند موفقیت‌آمیزی را با میانگین زمان ۱۳ روز برای پیوند نوتروفیل و ۹ روز برای پیوند پلاکت به دست آوردند. نکته قابل توجه این است که رژیم‌های Bu/Cy+MEL و Bu/Cy+TT منجر به نرخ بقای ۱۰۰٪ برای بیماران گروه Bu/Cy+TT شدند، اگرچه هیچ تفاوت معنی‌داری در بقای کلی بین گروه‌های Bu/Cy و Bu/Cy+MEL وجود نداشت.

از نظر عوارض، رژیم‌های اصلاح‌شده کاهش نشان دادندکاهش در میزان بروز بیماری حاد پیوند علیه میزبان (aGVHD) درجه III-IV و مرگ و میر مرتبط با پیوند (TRM)، که ایمنی پروتکل‌های جدید را بیشتر مورد تأکید قرار می‌دهد. میزان بروز aGVHD شدید در گروه Bu/Cy+TT به طور قابل توجهی کمتر بود، و در مقایسه با رژیم سنتی Bu/Cy، کاهش در هر دو نوع GVHD حاد و مزمن مشاهده شد.

دکتر وی بر پتانسیل این رژیم‌های اصلاح‌شده در بهبود نتایج بیماران Non-DS-AMKL، به‌ویژه در بیمارانی که به بهبودی کامل دست یافته‌اند، تأکید کرد. این مطالعه بینش‌های ارزشمندی در مورد بهینه‌سازی پروتکل‌های درمانی برای AMKL ارائه می‌دهد و زمینه را برای کاوش‌های بالینی بیشتر فراهم می‌کند. در حالی که نتایج برای بیماران با بهبودی نسبی و بدون بهبودی کمتر امیدوارکننده بود، این رویکرد امید به استراتژی‌های درمانی بهتر در آینده را افزایش می‌دهد.

با ادامه تحقیقات و جمع‌آوری داده‌ها، تیم بیمارستان لو دائوپی قصد دارد این رژیم‌ها را اصلاح کند تا راه‌حل‌های پایداری برای بیماران Non-DS-AMKL ارائه دهد و به‌طور بالقوه چشم‌انداز درمان این زیرگروه چالش‌برانگیز سرطان خون را تغییر دهد.