Rati ta' Sopravivenza Mtejba b'Reġimi ta' Bu/Cy+Melphalan u Bu/Cy+Thiotepa fi Trapjant ta' Ċelloli Staminali Aploidentiċi għal Lewkimja Megakarjoblastika Akuta Mhux tas-Sindrome ta' Down (AMKL)
Fis-66 Laqgħa Annwali tas-Soċjetà Amerikana tal-Ematoloġija (ASH) li saret f'San Diego mis-7 sat-10 ta' Diċembru 2024, Dr. Zhi-Jie Wei, Direttur tad-Dipartiment tal-Ematoloġija fl-Isptar Lu Daopei, ippreżenta riċerka innovattiva dwar il-kura tal-Lewkimja Megakarjoblastika Akuta Mhux tas-Sindrome ta' Down (Non-DS-AMKL). L-istudju tat-tim tiegħu, intitolat "Riżultati Mtejba b'Reġimi Bu/Cy+Melphalan u Bu/Cy+Thiotepa fi Trapjant ta' Ċelloli Staminali Ematopojetiċi Aploidentiċi għal-Lewkimja Megakarjoblastika Akuta Mhux tas-Sindrome ta' Down," deher fl-Astratt 3492 u jimmarka avvanz sinifikanti fil-kura tal-AMKL.
Non-DS-AMKL, forma rari u aggressiva ta' lewkimja, tirrappreżenta perċentwal żgħir kemm tal-każijiet ta' lewkimja majelojde akuta (AML) pedjatrika kif ukoll tal-adulti. Filwaqt li DS-AMKL spiss ikollha pronjosi aħjar, Non-DS-AMKL għandha pronjosi ħażina b'rata ta' sopravivenza ġenerali (OS) ta' tliet snin ta' inqas minn 40%. It-trapjant ta' ċelluli staminali ematopojetiċi aploidentiċi (haplo HCT) bħalissa huwa l-uniku trattament kurattiv disponibbli għal dawn il-pazjenti.
L-istudju ffoka fuq l-użu ta’ reġimi modifikati bbażati fuq Bu/Cy flimkien ma’ Melphalan (MEL) jew Thiotepa (TT) biex itejbu r-rati ta’ sopravivenza u jnaqqsu l-kumplikazzjonijiet f’pazjenti li jkunu għaddejjin minn trapjant ta’ ċelluli staminali aploidentiċi. Ir-riżultati kienu promettenti, u wrew titjib sinifikanti fis-sopravivenza ġenerali (OS) fost pazjenti b’remissjoni kompleta (CR). L-OS għall-pazjenti b’CR kienet ta’ 68.2%, meta mqabbla ma’ 16.7% għall-pazjenti li ma kisbux CR (PR/NR), u dan jenfasizza r-rwol kritiku tal-kisba ta’ CR fit-titjib tar-riżultati tas-sopravivenza.
L-istudju inkluda 59 pazjent pedjatriku Mhux DS-AMKL b'età medjana ta' sentejn. Wara t-trattament, il-pazjenti kollha kisbu trapjant b'suċċess, b'ħin medjan ta' 13-il jum għat-trapjant tan-newtrofili u 9 ijiem għat-trapjant tal-plejtlits. Ta' min jinnota li r-reġimi Bu/Cy+MEL u Bu/Cy+TT irriżultaw f'rata ta' OS ta' 100% għall-pazjenti fil-grupp Bu/Cy+TT, għalkemm ma kien hemm l-ebda differenza sinifikanti fl-OS bejn il-gruppi Bu/Cy u Bu/Cy+MEL.
F’termini ta’ kumplikazzjonijiet, ir-reġimi modifikati wrew tnaqqiszzjoni fl-inċidenza ta' marda akuta ta' graft-versus-host (aGVHD) ta' Grad III-IV u mortalità relatata mat-trapjant (TRM), li tenfasizza aktar is-sigurtà tal-protokolli l-ġodda. L-inċidenza ta' aGVHD severa kienet sinifikament aktar baxxa fil-grupp Bu/Cy+TT, bi tnaqqis kemm fil-GVHD akuta kif ukoll f'dik kronika meta mqabbla mar-reġim tradizzjonali ta' Bu/Cy.
Dr. Wei enfasizza l-potenzjal ta’ dawn ir-reġimi modifikati fit-titjib tar-riżultati tal-pazjenti Non-DS-AMKL, partikolarment f’dawk li kisbu remissjoni kompleta. L-istudju jipprovdi għarfien siewi dwar l-ottimizzazzjoni tal-protokolli ta’ trattament għall-AMKL u jwitti t-triq għal aktar esplorazzjoni klinika. Filwaqt li r-riżultati għal pazjenti b’remissjoni parzjali u mingħajr remissjoni kienu inqas promettenti, l-approċċ joffri tama għal strateġiji ta’ trattament aħjar fil-futur.
B'riċerka u ġbir ta' dejta kontinwi, it-tim tal-Isptar Lu Daopei għandu l-għan li jirfina dawn ir-reġimi biex jipprovdi soluzzjonijiet dejjiema għal pazjenti Non-DS-AMKL, u potenzjalment jibdel il-pajsaġġ tat-trattament għal dan is-sottotip ta' lewkimja diffiċli.