Förbättrade överlevnadsnivåer med Bu/Cy+Melphalan- och Bu/Cy+Tiotepa-regimer vid haploidentisk stamcellstransplantation för akut megakaryoblastisk leukemi (AMKL) utan Downs syndrom
Vid det 66:e årsmötet för American Society of Hematology (ASH) i San Diego den 7-10 december 2024 presenterade Dr. Zhi-Jie Wei, chef för hematologiavdelningen vid Lu Daopei Hospital, banbrytande forskning om behandling av akut megakaryoblastisk leukemi vid icke-Downs syndrom (Non-DS-AMKL). Hans teams studie, med titeln "Förbättrade resultat med Bu/Cy+Melphalan och Bu/Cy+Thiotepa-regimer vid haploidentisk hematopoietisk stamcellstransplantation för akut megakaryoblastisk leukemi vid icke-Downs syndrom", presenterades i Abstract 3492 och markerar ett betydande framsteg inom AMKL-behandling.
Icke-DS-AMKL, en sällsynt och aggressiv form av leukemi, står för en liten andel av både pediatriska och vuxna fall av akut myeloisk leukemi (AML). Medan DS-AMKL ofta har en bättre prognos, har icke-DS-AMKL en dålig prognos med en treårig överlevnad (OS) på mindre än 40 %. Haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation (haplo HCT) är för närvarande den enda botande behandlingen som finns tillgänglig för dessa patienter.
Studien fokuserade på användningen av modifierade Bu/Cy-baserade behandlingar i kombination med antingen Melphalan (MEL) eller Thiotepa (TT) för att förbättra överlevnadsgraden och minska komplikationer hos patienter som genomgår haploidentisk stamcellstransplantation. Resultaten var lovande och visade en signifikant förbättring av den totala överlevnaden (OS) bland patienter med fullständig remission (CR). OS för CR-patienter var 68,2 %, jämfört med 16,7 % för patienter som inte uppnådde CR (PR/NR), vilket belyser den avgörande rollen av att uppnå CR för att förbättra överlevnadsresultaten.
Studien omfattade 59 pediatriska patienter utan DS-AMKL med en medianålder på 2 år. Efter behandling uppnådde alla patienter framgångsrik engraftment, med en mediantid på 13 dagar för neutrofilengraftment och 9 dagar för trombocytengraftment. Det är värt att notera att Bu/Cy+MEL- och Bu/Cy+TT-regimerna resulterade i en 100 % OS-grad för patienter i Bu/Cy+TT-gruppen, även om det inte fanns några signifikanta skillnader i OS mellan Bu/Cy- och Bu/Cy+MEL-grupperna.
När det gäller komplikationer visade de modifierade behandlingarna en minskningminskad incidens av akut graft-versus-host-sjukdom (aGVHD) av grad III-IV och transplantationsrelaterad mortalitet (TRM), vilket ytterligare understryker säkerheten hos de nya protokollen. Incidensen av svår aGVHD var signifikant lägre i Bu/Cy+TT-gruppen, med en minskning av både akut och kronisk GVHD jämfört med den traditionella Bu/Cy-regimen.
Dr. Wei betonade potentialen hos dessa modifierade behandlingar för att förbättra resultaten för patienter med icke-DS-AMKL, särskilt hos dem som uppnår fullständig remission. Studien ger värdefulla insikter i att optimera behandlingsprotokoll för AMKL och banar väg för vidare klinisk undersökning. Även om resultaten för patienter med partiell remission och icke-remission var mindre lovande, ger metoden hopp om bättre behandlingsstrategier i framtiden.
Med fortsatt forskning och datainsamling strävar teamet på Lu Daopei-sjukhuset efter att förfina dessa behandlingar för att erbjuda varaktiga lösningar för patienter med icke-DS-AMKL, vilket potentiellt kan förändra behandlingslandskapet för denna utmanande leukemisubtyp.