Kadar Kemandirian yang Lebih Baik dengan Rejimen Bu/Cy+Melphalan dan Bu/Cy+Thiotepa dalam Pemindahan Sel Stem Haploidentikal untuk Leukemia Megakarioblastik Akut Sindrom Bukan Down (AMKL)
Pada Mesyuarat Tahunan ke-66 Persatuan Hematologi Amerika (ASH) yang diadakan di San Diego dari 7-10 Disember 2024, Dr. Zhi-Jie Wei, Pengarah Jabatan Hematologi di Hospital Lu Daopei, telah membentangkan penyelidikan inovatif mengenai rawatan Leukemia Megakarioblastik Akut Sindrom Bukan Down (Non-DS-AMKL). Kajian pasukannya, bertajuk “Hasil yang Dipertingkatkan dengan Rejimen Bu/Cy+Melphalan dan Bu/Cy+Thiotepa dalam Pemindahan Sel Stem Hematopoietik Haploidentikal untuk Leukemia Megakarioblastik Akut Sindrom Bukan Down,” telah dipaparkan dalam Abstrak 3492 dan menandakan kemajuan yang ketara dalam rawatan AMKL.
Bukan-DS-AMKL, sejenis leukemia yang jarang berlaku dan agresif, menyumbang kepada peratusan kecil kes leukemia myeloid akut (AML) pediatrik dan dewasa. Walaupun DS-AMKL selalunya mempunyai prognosis yang lebih baik, Bukan-DS-AMKL mempunyai prognosis yang buruk dengan kadar kelangsungan hidup keseluruhan (OS) tiga tahun kurang daripada 40%. Pemindahan sel stem hematopoietik haploidentikal (haplo HCT) kini merupakan satu-satunya rawatan kuratif yang tersedia untuk pesakit-pesakit ini.
Kajian ini memberi tumpuan kepada penggunaan rejimen berasaskan Bu/Cy yang diubah suai bersama sama ada Melphalan (MEL) atau Thiotepa (TT) untuk meningkatkan kadar survival dan mengurangkan komplikasi pada pesakit yang menjalani pemindahan sel stem haploidentikal. Keputusannya memberangsangkan, menunjukkan peningkatan yang ketara dalam survival keseluruhan (OS) dalam kalangan pesakit remisi lengkap (CR). OS untuk pesakit CR adalah 68.2%, berbanding 16.7% untuk pesakit yang tidak mencapai CR (PR/NR), yang menonjolkan peranan penting dalam mencapai CR dalam meningkatkan hasil survival.
Kajian ini melibatkan 59 pesakit pediatrik Bukan-DS-AMKL dengan umur median 2 tahun. Selepas rawatan, semua pesakit mencapai kejayaan dalam cantuman, dengan masa median 13 hari untuk cantuman neutrofil dan 9 hari untuk cantuman platelet. Terutamanya, rejimen Bu/Cy+MEL dan Bu/Cy+TT menghasilkan kadar OS 100% untuk pesakit dalam kumpulan Bu/Cy+TT, walaupun tiada perbezaan yang ketara dalam OS antara kumpulan Bu/Cy dan Bu/Cy+MEL.
Dari segi komplikasi, rejimen yang diubah suai menunjukkan penguranganPengaruh dalam kejadian penyakit graft-versus-host akut Gred III-IV (aGVHD) dan mortaliti berkaitan pemindahan (TRM), seterusnya menggariskan keselamatan protokol baharu. Kejadian aGVHD yang teruk adalah jauh lebih rendah dalam kumpulan Bu/Cy+TT, dengan pengurangan dalam kedua-dua GVHD akut dan kronik berbanding rejimen Bu/Cy tradisional.
Dr. Wei menekankan potensi rejimen yang diubah suai ini dalam meningkatkan hasil pesakit Bukan-DS-AMKL, terutamanya bagi mereka yang mencapai remisi lengkap. Kajian ini memberikan pandangan berharga dalam mengoptimumkan protokol rawatan untuk AMKL dan menyediakan asas untuk penerokaan klinikal selanjutnya. Walaupun keputusan untuk pesakit remisi separa dan bukan remisi kurang memberangsangkan, pendekatan ini menawarkan harapan untuk strategi rawatan yang lebih baik pada masa hadapan.
Dengan penyelidikan dan pengumpulan data yang berterusan, pasukan Hospital Lu Daopei berhasrat untuk memperhalusi rejimen ini bagi menyediakan penyelesaian yang berkekalan untuk pesakit Bukan DS-AMKL, yang berpotensi mengubah landskap rawatan untuk subjenis leukemia yang mencabar ini.