שיעורי הישרדות משופרים עם משטרי Bu/Cy+Melphalan ו-Bu/Cy+Thiotepa בהשתלת תאי גזע הפלואידנטיים עבור לוקמיה מגה-קריובלסטית חריפה שאינה תסמונת דאון (AMKL)
בכנס השנתי ה-66 של האגודה האמריקאית להמטולוגיה (ASH) שהתקיים בסן דייגו בין ה-7 ל-10 בדצמבר 2024, הציג ד"ר ג'י-ג'יה ווי, מנהל מחלקת ההמטולוגיה בבית החולים לו דאופיי, מחקר פורץ דרך על הטיפול בלוקמיה מגה-קריובלסטית חריפה שאינה מסוג תסמונת דאון (Non-DS-AMKL). מחקר הצוות שלו, שכותרתו "תוצאות משופרות עם משטרי Bu/Cy+Melphalan ו-Bu/Cy+Thiotepa בהשתלת תאי גזע המטופויאטיים הפלואידנטית עבור לוקמיה מגה-קריובלסטית חריפה שאינה מסוג תסמונת דאון", הוצג בתקציר 3492 ומסמן התקדמות משמעותית בטיפול ב-AMKL.
לוקמיה שאינה דומה ל-DS-AMKL, צורה נדירה ואגרסיבית של לוקמיה, מהווה אחוז קטן ממקרי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) בילדים ובמבוגרים כאחד. בעוד של-DS-AMKL יש לעיתים קרובות פרוגנוזה טובה יותר, ל-Non-DS-AMKL פרוגנוזה גרועה עם שיעור הישרדות כוללת (OS) לשלוש שנים של פחות מ-40%. השתלת תאי גזע המטופויאטיים הפלואידנטית (haplo HCT) היא כיום הטיפול המרפא היחיד הזמין עבור חולים אלו.
המחקר התמקד בשימוש במשטרי טיפול מבוססי Bu/Cy בשילוב עם מלפלן (MEL) או תיוטפה (TT) כדי לשפר את שיעורי ההישרדות ולהפחית סיבוכים בחולים שעוברים השתלת תאי גזע הפלואידנטיים. התוצאות היו מבטיחות, והראו שיפור משמעותי בהישרדות הכללית (OS) בקרב חולים עם רמיסיה מלאה (CR). שיעור ההישרדות הכללית עבור חולי CR היה 68.2%, בהשוואה ל-16.7% עבור חולים שלא השיגו CR (PR/NR), דבר המדגיש את התפקיד הקריטי של השגת CR בשיפור תוצאות ההישרדות.
המחקר כלל 59 חולי ילדים שאינם סובלים מ-DS-AMKL, בגיל חציוני של שנתיים. לאחר הטיפול, כל החולים השיגו השתלה מוצלחת, עם זמן חציוני של 13 ימים להשתלת נויטרופילים ו-9 ימים להשתלת טסיות דם. ראוי לציין כי משטרי Bu/Cy+MEL ו-Bu/Cy+TT הביאו לשיעור OS של 100% עבור חולים בקבוצת Bu/Cy+TT, אם כי לא נמצאו הבדלים משמעותיים ב-OS בין קבוצות Bu/Cy ו-Bu/Cy+MEL.
מבחינת סיבוכים, המשטרים המותאמים הראו ירידהירידה בשכיחות מחלת שתל נגד מאכסן חריפה (aGVHD) בדרגה III-IV ובתמותה הקשורה להשתלה (TRM), מה שמדגיש עוד יותר את בטיחות הפרוטוקולים החדשים. שכיחות aGVHD חמור הייתה נמוכה משמעותית בקבוצת Bu/Cy+TT, עם ירידה ב-GVHD חריף וכרוני בהשוואה למשטר Bu/Cy המסורתי.
ד"ר ווי הדגיש את הפוטנציאל של משטרי טיפול משופרים אלה בשיפור התוצאות של חולים ללא DS-AMKL, במיוחד אצל אלו שהגיעו להפוגה מלאה. המחקר מספק תובנות חשובות לגבי אופטימיזציה של פרוטוקולי טיפול עבור AMKL ומכשיר את הבמה לחקירה קלינית נוספת. בעוד שהתוצאות עבור חולים עם הפוגה חלקית וחולים ללא הפוגה היו פחות מבטיחות, הגישה מציעה תקווה לאסטרטגיות טיפול טובות יותר בעתיד.
באמצעות מחקר ואיסוף נתונים מתמשכים, צוות בית החולים לו דאופיי שואף לחדד את משטרי הטיפול הללו כדי לספק פתרונות מתמשכים לחולים שאינם בעלי DS-AMKL, ובכך לשנות באופן פוטנציאלי את נוף הטיפול בתת-סוג לוקמיה מאתגר זה.