Ferbettere oerlibjensraten mei Bu/Cy+Melphalan- en Bu/Cy+Thiotepa-regimes by haploidentike stamseltransplantaasje foar akute megakaryoblastyske leukemy (AMKL) sûnder Downsyndroom
Op 'e 66e jierlikse gearkomste fan 'e American Society of Hematology (ASH), hâlden yn San Diego fan 7 oant 10 desimber 2024, presintearre Dr. Zhi-Jie Wei, direkteur fan 'e ôfdieling Hematology yn it Lu Daopei Sikehûs, baanbrekkend ûndersyk nei de behanneling fan Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia (Non-DS-AMKL). De stúdzje fan syn team, mei de titel "Improved Outcomes with Bu/Cy+Melphalan and Bu/Cy+Thiotepa Regimens in Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia", waard presintearre yn Abstract 3492 en markearret in wichtige foarútgong yn AMKL-behanneling.
Non-DS-AMKL, in seldsume en agressive foarm fan leukemy, is ferantwurdlik foar in lyts persintaazje fan sawol pediatryske as folwoeksen gefallen fan akute myeloïde leukemy (AML). Wylst DS-AMKL faak in bettere prognose hat, hat Non-DS-AMKL in minne prognose mei in trijejierrige totale oerlibjensrate (OS) fan minder as 40%. Haploidentike hematopoëtyske stamseltransplantaasje (haplo HCT) is op it stuit de ienige genêzende behanneling dy't beskikber is foar dizze pasjinten.
De stúdzje rjochte him op it gebrûk fan oanpaste Bu/Cy-basearre regimes yn kombinaasje mei Melphalan (MEL) of Thiotepa (TT) om de oerlibjenssifers te ferbetterjen en komplikaasjes te ferminderjen by pasjinten dy't in haploidentike stamseltransplantaasje ûndergeane. De resultaten wiene beloftefol, en lieten in wichtige ferbettering sjen yn 'e totale oerlibjensrate (OS) ûnder pasjinten mei folsleine remisje (CR). De OS foar CR-pasjinten wie 68,2%, fergelike mei 16,7% foar pasjinten dy't gjin CR (PR/NR) berikten, wat de krúsjale rol fan it berikken fan CR by it ferbetterjen fan oerlibjensresultaten ûnderstreket.
De stúdzje omfette 59 pediatryske pasjinten sûnder DS-AMKL mei in mediane leeftyd fan 2 jier. Nei behanneling berikten alle pasjinten suksesfolle engraftment, mei in mediane tiid fan 13 dagen foar neutrofylen engraftment en 9 dagen foar bloedplaatjes engraftment. It is opmerklik dat de Bu/Cy+MEL- en Bu/Cy+TT-regimes resultearren yn in 100% OS-taryf foar pasjinten yn 'e Bu/Cy+TT-groep, hoewol d'r gjin wichtige ferskillen yn OS wiene tusken de Bu/Cy- en Bu/Cy+MEL-groepen.
Wat komplikaasjes oanbelanget, lieten de oanpaste regimen in fermindering sjenfermindering fan 'e ynsidinsje fan akute graft-versus-host sykte (aGVHD) fan graad III-IV en transplantaasje-relatearre mortaliteit (TRM), wat de feiligens fan 'e nije protokollen fierder ûnderstreket. De ynsidinsje fan slimme aGVHD wie signifikant leger yn 'e Bu/Cy+TT-groep, mei in fermindering fan sawol akute as groanyske GVHD yn ferliking mei it tradisjonele Bu/Cy-regime.
Dr. Wei beklamme it potinsjeel fan dizze oanpaste regimes foar it ferbetterjen fan 'e útkomsten fan pasjinten sûnder DS-AMKL, benammen by dyjingen dy't folsleine remisje berikke. De stúdzje jout weardefolle ynsjoch yn it optimalisearjen fan behannelingprotokollen foar AMKL en makket it poadium iepen foar fierdere klinyske ûndersiik. Wylst de resultaten foar pasjinten mei in partiële remisje en net-remisje minder beloftefol wiene, biedt de oanpak hoop foar bettere behannelingstrategyen yn 'e takomst.
Mei trochgeand ûndersyk en gegevensferzameling wol it team fan it Lu Daopei Sikehûs dizze behannelingskema's ferfine om duorsume oplossingen te bieden foar pasjinten mei net-DS-AMKL, wêrtroch't it behannelingslânskip foar dit útdaagjende leukemysubtype mooglik feroaret.