Millores en les taxes de supervivència amb els règims de Bu/Cy+Melfalan i Bu/Cy+Thiotepa en el trasplantament de cèl·lules mare haploidèntiques per a la leucèmia megacarioblàstica aguda (AMKL) no relacionada amb la síndrome de Down
A la 66a Reunió Anual de la Societat Americana d'Hematologia (ASH) celebrada a San Diego del 7 al 10 de desembre de 2024, el Dr. Zhi-Jie Wei, director del Departament d'Hematologia de l'Hospital Lu Daopei, va presentar una investigació innovadora sobre el tractament de la leucèmia megacarioblàstica aguda no relacionada amb la síndrome de Down (AMKL no DS). L'estudi del seu equip, titulat "Millora dels resultats amb els règims Bu/Cy+Melfalan i Bu/Cy+Thiotepa en el trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques haploidèntiques per a la leucèmia megacarioblàstica aguda no relacionada amb la síndrome de Down", va aparèixer al Resum 3492 i marca un avenç significatiu en el tractament de la AMKL.
La leucèmia mieloide aguda (LMA) no DS-AMKL, una forma rara i agressiva de leucèmia, representa un petit percentatge de casos de leucèmia mieloide aguda (LMA) tant pediàtrica com adulta. Mentre que la LMA-DS-AMKL sovint té un millor pronòstic, la LMA-No DS-AMKL té un mal pronòstic amb una taxa de supervivència global (SG) a tres anys inferior al 40%. El trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques haploidèntiques (haplo HCT) és actualment l'únic tractament curatiu disponible per a aquests pacients.
L'estudi es va centrar en l'ús de règims modificats basats en Bu/Cy juntament amb melfalan (MEL) o tiotepa (TT) per millorar les taxes de supervivència i reduir les complicacions en pacients sotmesos a un trasplantament de cèl·lules mare haploidèntiques. Els resultats van ser prometedors, mostrant una millora significativa en la supervivència global (SG) entre els pacients amb remissió completa (RC). La SG per als pacients amb RC va ser del 68,2%, en comparació amb el 16,7% per als pacients que no van aconseguir la RC (PR/NR), cosa que destaca el paper crític d'aconseguir la RC en la millora dels resultats de supervivència.
L'estudi va incloure 59 pacients pediàtrics sense DS-AMKL amb una edat mitjana de 2 anys. Després del tractament, tots els pacients van aconseguir un empelt reeixit, amb un temps mitjà de 13 dies per a l'empelt de neutròfils i 9 dies per a l'empelt de plaquetes. Cal destacar que els règims Bu/Cy+MEL i Bu/Cy+TT van donar lloc a una taxa de supervivència global (SG) del 100% per als pacients del grup Bu/Cy+TT, tot i que no hi va haver diferències significatives en la SG entre els grups Bu/Cy i Bu/Cy+MEL.
Pel que fa a les complicacions, els règims modificats van mostrar una reducciócción en la incidència de la malaltia aguda de l'empelt contra l'hoste (aGVHD) de grau III-IV i la mortalitat relacionada amb el trasplantament (TRM), cosa que subratlla encara més la seguretat dels nous protocols. La incidència de aGVHD greu va ser significativament menor en el grup Bu/Cy+TT, amb una reducció tant de la GVHD aguda com de la crònica en comparació amb el règim tradicional de Bu/Cy.
El Dr. Wei va emfatitzar el potencial d'aquests règims modificats per millorar els resultats dels pacients amb AMKL sense DS, especialment en aquells que aconsegueixen una remissió completa. L'estudi proporciona informació valuosa per optimitzar els protocols de tractament per a l'AMKL i prepara el terreny per a futures exploracions clíniques. Si bé els resultats per a pacients amb remissió parcial i sense remissió van ser menys prometedors, l'enfocament ofereix esperança per a millors estratègies de tractament en el futur.
Amb la investigació i la recopilació de dades contínues, l'equip de l'Hospital Lu Daopei pretén perfeccionar aquests règims per proporcionar solucions duradores per als pacients amb AMKL no DS-AMKL, cosa que podria canviar el panorama del tractament per a aquest desafiant subtipus de leucèmia.