Подобрени стапки на преживување со режими Bu/Cy+Мелфалан и Bu/Cy+Тиотепа кај трансплантација на хаплоидентични матични клетки за акутна мегакариобластна леукемија (AMKL) без Даунов синдром
На 66-от годишен состанок на Американското здружение за хематологија (ASH) одржан во Сан Диего од 7 до 10 декември 2024 година, д-р Жи-Џие Веи, директор на Одделот за хематологија во болницата Лу Даопеи, презентираше револуционерно истражување за третман на акутна мегакариобластна леукемија без Даунов синдром (Non-DS-AMKL). Студијата на неговиот тим, насловена како „Подобрени исходи со режими Bu/Cy+Мелфалан и Bu/Cy+Тиотепа во хаплоидентична трансплантација на хематопоетски матични клетки за акутна мегакариобластна леукемија без Даунов синдром“, беше претставена во Апстракт 3492 и означува значаен напредок во третманот на AMKL.
Non-DS-AMKL, ретка и агресивна форма на леукемија, сочинува мал процент од случаите на акутна миелоидна леукемија (AML) и кај деца и кај возрасни. Додека DS-AMKL често има подобра прогноза, Non-DS-AMKL има лоша прогноза со тригодишна стапка на вкупно преживување (OS) помала од 40%. Трансплантацијата на хаплоидентични хематопоетски матични клетки (haplo HCT) во моментов е единствениот куративен третман достапен за овие пациенти.
Студијата се фокусираше на употребата на модифицирани режими базирани на Bu/Cy во комбинација со Мелфалан (MEL) или Тиотепа (TT) за подобрување на стапките на преживување и намалување на компликациите кај пациенти кои се подложени на трансплантација на хаплоидентични матични клетки. Резултатите беа ветувачки, покажувајќи значително подобрување на вкупното преживување (OS) кај пациенти со целосна ремисија (CR). OS за пациенти со CR беше 68,2%, во споредба со 16,7% за пациенти кои не постигнаа CR (PR/NR), истакнувајќи ја клучната улога на постигнувањето CR во подобрувањето на исходите за преживување.
Студијата вклучуваше 59 педијатриски пациенти без DS-AMKL со средна возраст од 2 години. По третманот, сите пациенти постигнаа успешно вградување на пресадување, со средно време од 13 дена за вградување на неутрофили и 9 дена за вградување на тромбоцити. Имено, режимите Bu/Cy+MEL и Bu/Cy+TT резултираа со стапка на вкупно преживување (OS) од 100% кај пациентите во групата Bu/Cy+TT, иако немаше значајни разлики во вкупното преживување (OS) помеѓу групите Bu/Cy и Bu/Cy+MEL.
Во однос на компликациите, изменетите режими покажаа намаленпромена во инциденцата на акутна болест на калем против домаќин од степен III-IV (aGVHD) и смртност поврзана со трансплантација (TRM), дополнително нагласувајќи ја безбедноста на новите протоколи. Инциденцата на тешка aGVHD беше значително помала во групата Bu/Cy+TT, со намалување и на акутната и на хроничната GVHD во споредба со традиционалниот режим Bu/Cy.
Д-р Веи го нагласи потенцијалот на овие модифицирани режими во подобрувањето на исходите кај пациентите без DS-AMKL, особено кај оние кои постигнале целосна ремисија. Студијата дава вредни сознанија за оптимизирање на протоколите за третман на AMKL и ја поставува основата за понатамошно клиничко истражување. Иако резултатите за пациентите со делумна ремисија и оние без ремисија беа помалку ветувачки, пристапот нуди надеж за подобри стратегии за третман во иднина.
Со континуирано истражување и собирање податоци, тимот на болницата Лу Даопеи има за цел да ги усоврши овие режими за да обезбеди трајни решенија за пациентите без DS-AMKL, потенцијално менувајќи го пејзажот на третманот за овој предизвикувачки подтип на леукемија.