Poboljšane stope preživljavanja s režimima Bu/Cy+Melfalan i Bu/Cy+Thiotepa u transplantaciji haploidentičnih matičnih stanica za akutnu megakarioblastičnu leukemiju (AMKL) bez Downovog sindroma
Na 66. godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju (ASH) održanom u San Diegu od 7. do 10. prosinca 2024., dr. Zhi-Jie Wei, ravnatelj odjela za hematologiju u bolnici Lu Daopei, predstavio je revolucionarno istraživanje o liječenju akutne megakarioblastične leukemije bez Downovog sindroma (Non-DS-AMKL). Studija njegovog tima pod nazivom „Poboljšani ishodi s režimima Bu/Cy+Melfalan i Bu/Cy+Thiotepa u haploidentičnoj transplantaciji hematopoetskih matičnih stanica za akutnu megakarioblastičnu leukemiju bez Downovog sindroma“ predstavljena je u sažetku 3492 i označava značajan napredak u liječenju AMKL-a.
Non-DS-AMKL, rijedak i agresivan oblik leukemije, čini mali postotak slučajeva akutne mijeloične leukemije (AML) i u djece i u odraslih. Dok DS-AMKL često ima bolju prognozu, Non-DS-AMKL ima lošu prognozu s trogodišnjom stopom ukupnog preživljavanja (OS) manjom od 40%. Haploidentična transplantacija hematopoetskih matičnih stanica (haplo HCT) trenutno je jedini kurativni tretman dostupan ovim pacijentima.
Studija se usredotočila na upotrebu modificiranih režima na bazi Bu/Cy u kombinaciji s melfalanom (MEL) ili tiotepom (TT) kako bi se poboljšala stopa preživljavanja i smanjile komplikacije kod pacijenata koji se podvrgavaju haploidentičnoj transplantaciji matičnih stanica. Rezultati su bili obećavajući, pokazujući značajno poboljšanje ukupnog preživljavanja (OS) među pacijentima s potpunom remisijom (CR). OS za pacijente s CR bio je 68,2%, u usporedbi sa 16,7% za pacijente koji nisu postigli CR (PR/NR), što naglašava ključnu ulogu postizanja CR u poboljšanju ishoda preživljavanja.
U studiju je uključeno 59 pedijatrijskih pacijenata bez DS-AMKL-a, s medijanom dobi od 2 godine. Nakon liječenja, svi su pacijenti postigli uspješno prihvaćanje presatka, s medijanom vremena od 13 dana za prihvaćanje neutrofila i 9 dana za prihvaćanje trombocita. Važno je napomenuti da su režimi Bu/Cy+MEL i Bu/Cy+TT rezultirali 100%-tnom stopom preživljavanja za pacijente u skupini Bu/Cy+TT, iako nije bilo značajnih razlika u preživljavanju između skupina Bu/Cy i Bu/Cy+MEL.
Što se tiče komplikacija, modificirani režimi pokazali su smanjenjeUčinak akutne reakcije presatka protiv domaćina (aGVHD) stupnja III-IV i smrtnosti povezane s transplantacijom (TRM), dodatno naglašava sigurnost novih protokola. Učestalost teškog aGVHD-a bila je značajno niža u skupini Bu/Cy+TT, sa smanjenjem i akutnog i kroničnog GVHD-a u usporedbi s tradicionalnim Bu/Cy režimom.
Dr. Wei je naglasio potencijal ovih modificiranih režima u poboljšanju ishoda pacijenata bez DS-AMKL-a, posebno kod onih koji su postigli potpunu remisiju. Studija pruža vrijedne uvide u optimizaciju protokola liječenja AMKL-a i postavlja temelje za daljnja klinička istraživanja. Iako su rezultati za pacijente s djelomičnom remisijom i bez remisije bili manje obećavajući, pristup nudi nadu za bolje strategije liječenja u budućnosti.
Kontinuiranim istraživanjem i prikupljanjem podataka, tim bolnice Lu Daopei nastoji usavršiti ove režime liječenja kako bi pružio trajna rješenja za pacijente koji nemaju DS-AMKL, potencijalno mijenjajući krajolik liječenja ovog izazovnog podtipa leukemije.