Подобрени нива на преживяемост с режими Bu/Cy+Мелфалан и Bu/Cy+Тиотепа при хаплоидентична трансплантация на стволови клетки за остра мегакариобластна левкемия (AMKL) без синдром на Даун

На 66-ата годишна среща на Американското дружество по хематология (ASH), проведена в Сан Диего от 7 до 10 декември 2024 г., д-р Джи-Джие Уей, директор на отделението по хематология в болница „Лу Даопей“, представи новаторско изследване върху лечението на остра мегакариобластна левкемия без синдром на Даун (Non-DS-AMKL). Проучването на неговия екип, озаглавено „Подобрени резултати с режими Bu/Cy+Мелфалан и Bu/Cy+Тиотепа при хаплоидентична трансплантация на хематопоетични стволови клетки за остра мегакариобластна левкемия без синдром на Даун“, беше представено в резюме 3492 и бележи значителен напредък в лечението на AMKL.

Не-DS-AMKL, рядка и агресивна форма на левкемия, представлява малък процент от случаите на остра миелоидна левкемия (ОМЛ) както при деца, така и при възрастни. Докато DS-AMKL често има по-добра прогноза, не-DS-AMKL има лоша прогноза с тригодишна обща преживяемост (OS) под 40%. Хаплоидентичната трансплантация на хемопоетични стволови клетки (хапло HCT) е единственото лечебно средство, достъпно за тези пациенти в момента.

Проучването се фокусира върху използването на модифицирани режими на базата на Bu/Cy, в комбинация с мелфалан (MEL) или тиотепа (TT), за подобряване на процента на преживяемост и намаляване на усложненията при пациенти, подложени на хаплоидентична трансплантация на стволови клетки. Резултатите бяха обещаващи, показвайки значително подобрение в общата преживяемост (OS) сред пациентите с пълна ремисия (CR). OS за пациентите с CR беше 68,2%, в сравнение с 16,7% за пациентите, които не постигнаха CR (PR/NR), което подчертава критичната роля на постигането на CR за подобряване на резултатите от преживяемостта.

Проучването включва 59 педиатрични пациенти без DS-AMKL със средна възраст 2 години. След лечение всички пациенти са постигнали успешно присаждане на трансплантат, със средно време от 13 дни за присаждане на неутрофили и 9 дни за присаждане на тромбоцити. Забележително е, че режимите Bu/Cy+MEL и Bu/Cy+TT са довели до 100% обща преживяемост (OS) при пациентите в групата Bu/Cy+TT, въпреки че не е имало значителни разлики в OS между групите Bu/Cy и Bu/Cy+MEL.

По отношение на усложненията, модифицираните режими показват намалениедействие в честотата на остра реакция на присадката срещу гостоприемника (aGVHD) степен III-IV и смъртност, свързана с трансплантацията (TRM), което допълнително подчертава безопасността на новите протоколи. Честотата на тежка aGVHD е значително по-ниска в групата Bu/Cy+TT, с намаление както на острата, така и на хроничната GVHD в сравнение с традиционния Bu/Cy режим.

Д-р Уей подчерта потенциала на тези модифицирани режими за подобряване на резултатите при пациенти без DS-AMKL, особено при тези, които са постигнали пълна ремисия. Проучването предоставя ценна информация за оптимизиране на протоколите за лечение на AMKL и поставя основите за по-нататъшни клинични изследвания. Въпреки че резултатите при пациенти с частична ремисия и без ремисия са по-малко обещаващи, подходът дава надежда за по-добри стратегии за лечение в бъдеще.

С продължаващи изследвания и събиране на данни, екипът на болница „Лу Даопей“ се стреми да усъвършенства тези режими, за да осигури трайни решения за пациенти без DS-AMKL, потенциално променяйки пейзажа на лечението на този труден подтип левкемия.